PLC, компания в Оксфорде, Великобритании, объявила, что SMT C1100, экспериментальный пероральный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), по-видимому, является безопасным и хорошо переносимым у здоровых добровольцев при всех дозах, и что он достигает уровня в крови, которого считается достаточно для терапевтического эффекта.
SMT C1100 предназначен для увеличения производства атрофина в мышцах. MDA продолжит финансирования для развития SMT C1100.
«Мы очень рады этим обнадеживающим результатам, показывающим, что SMT C1100 может достигать уровня в плазме крови, которого можно было бы ожидать, чтобы быть эффективным», сказала Джейн Ларкиндат, директор MDA по трансляционным исследованиям. «MDA поддержала развитие стратегии увеличения атрофина в течение многих лет. Мы с нетерпением ждем новых данных этого исследования и, надеюсь, поздних стадий испытаний SMT C1100 ».
Атрофин может заменить дистрофин
SMT C1100 разработан для увеличения производства атрофина, мышечного белка, которая может частично заменить дистрофин в мышечных волокнах.
Атрофин естественным образом вырабатывается, у людей с МДД повышение уровня этого белка, как ожидается, будет хорошо переносится иммунной системой организма. Дистрофин, с другой стороны, иногда может вызвать нежелательную иммунную реакцию у пациентов с МДД.
Кроме того, регуляция атрофина потенциально могла бы быть полезной при МДД независимо от базовой генетической мутации, которая вызывает болезнь. В отличие от стратегий, направленных на положительную регуляцию производства функционального дистрофина (например, пропуск экзонов и стоп-кодон) ориентированных на конкретные мутации.
Результаты подтверждают переход к исследованиям
Новые и обнадеживающие результаты были объявлены на 17-м ежегодном съезде Общества мышечных заболеваний, которая состоялась 9-13 октября, в Перте, Австралия.
«Положительный результат этой фазы 1 исследования представляет собой значительный шаг вперед для МДД и нашего препарата SMT C1100», сказал Глин Эдвардс. «Мы очень воодушевлены тем, что новая формулировка SMT C1100 показывает улучшение биодоступности, как мы считаем, он поддерживает прогресс в лечении МДД пациента».
Исследование одной или нескольких уровней пероральной дозы SMT C1100 у 48 здоровых добровольцев.
Разовая доза была увеличена от 50 миллиграммов на килограмм до 400 миллиграммов на килограмм массы тела, что вызывало увеличение уровня препарата в крови в течение нескольких часов. В отдельных экспериментах на клетках, взятых у людей с МДД, уровня SMT C1100 было достаточно, чтобы вызвать 50-процентное увеличение атрофина.