Рейтинг@Mail.ru
Сообщается о значительных улучшениях у пациентов с МДД, которые участвуют в клинических исследованиях клеточной терапии Capricor

Сообщается о значительных улучшениях у пациентов с МДД, которые участвуют в клинических исследованиях клеточной терапии Capricor

Мальчики и юноши на поздних стадиях мышечной дистрофии Дюшенна показывают значительное и устойчивое улучшение сердечной структуры и функции, а также функцию скелетных мышц после лечения , исследовательской терапии, разрабатываемой компанией Capricor Therapeutics.

Эти данные были опубликованы сегодня доктором Рональдом Г. Виктором (MD) на семинаре «Научная сессия Американской кардиологической ассоциации 2017». Доктор Виктор, который является заместителем директора по клиническим исследованиям в Институте сердца Cedars-Sinai и ведущим исследователем исследования HOPE, сообщил, что у пациентов, получавших CAP-1002, контролировалось значительное улучшение функции сердечной и снижение сердечных рубцов,  по сравнению с контрольной группой, согласно предварительному  анализу. Кроме того, в ходе постходового анализа у 89% пациентов, получавших CAP-1002, у которых наблюдались значительные ухудшения до приема терапии, продемонстрировали устойчивую или улучшенную функцию скелетных мышц через 12 месяцев по сравнению с участниками контрольной группы.

«Поскольку мышечная дистрофия Дюшенна — разрушительная , которая вызывает физическую слабость и, в конечном счете, сердечную недостаточность, улучшения в сердечной и скелетных мышцах у тех, кто получал терапию CAP-1002, очень перспективны и показывают, что последующее исследование является оправданным », — сказал д-р Виктор. «Эти ранние результаты дают надежду сообществу с МДД, которым срочно необходим терапевтический прорыв».

Доктор Виктор, который в течение 20 лет работал в области мышечной дистрофии Дюшенна, представил результаты 12-месячного рандомизированного открытого исследования фазы I / II HOPE на ранней стадии. Испытание было разработано для оценки безопасности и изучения эффективности. В исследовании принимают участие 25 мальчиков и юношей на поздних стадиях мышечной дистрофии Дюшенна и исследования проводятся в трех центрах .

ПО ТЕМЕ:  Создано первое будущее лекарство от паралича

В течение 12-месячного исследования всем пациентам оказывался стандартный медицинский , включая гормональную терапию, и 13 также получали одну дозу интракоронарного CAP-1002 при рандомизации. CAP-1002 состоит из аллогенных клеток, полученных из кардиосферы, которые, как сообщается, улучшают мышечную функцию и увеличивают генерацию мышечной клетки в доклинических моделях мышечной дистрофии Дюшенна.

Для оценки функции скелетных мышц исследователи использовали результаты теста верхней конечности (PUL). PUL оценивает функциональность верхних конечностей, связанные с повседневной деятельностью, которая очень важна для качества жизни. PUL подтвержден для оценки двигательной функции верхних конечностей у людей с мышечной дистрофией Дюшенна. Функциональные задачи PUL подразделяются на три подшкалы, отражающие прогрессирование заболевания от проксимального до дистального (от середины тела наружу): (1) Высокий уровень: размер плеча; (2) Средний уровень: размер локтя; и (3) Дистальный уровень: размер запястья и пальца.

Поскольку плечевая функция на мшмент участия в клинических исследованиях была потеряна у большинства участников HOPE, исследователи использовали комбинированные средние дистальные подшкалы PUL для оценки изменений в функции скелетных мышц и обнаружили значительное улучшение у пациентов, получавших CAP-1002 (определенные после штока). Среди пациентов с более низкой функциональностью (исходный средний дистальный PUL <55 из 58) исследователи сообщили о сохраняющейся или улучшенной двигательной функции у 8/9 (89%) пациентов, получавших CAP-1002, по сравнению с 0/4 (0% ) участников обычного ухода, через 12 месяцев (p = 0,007).

Для оценки структуры и функции сердца исследователи использовали магнитно-резонансную томографию (). Они обнаружили значительное улучшение функции сердечной мышцы среди пациентов, получавших CAP-1002, в соответствии с мерами систолического утолщения стенки левого желудочка. Считается, что систолическое утолщение является основным механизмом генерации сердечного выброса у людей с мышечной дистрофией Дюшенна.

ПО ТЕМЕ:  Будущее с CRISPR: какие болезни позволит лечить редактура генов

В нижней стенке они зафиксировали среднее (SD) 31,2% (47,0%) увеличение загущения через шесть месяцев после лечения, а среднее увеличение на 25,8% (46,7%) увеличилось через 12 месяцев после лечения. Для сравнения, обычная группа по уходу продемонстрировала среднее снижение на 8,8% (27,7%) в течение шести месяцев, а среднее значение 1,6% (37,9%) увеличилось через 12 месяцев при систолическом утолщении нижней стенки. Разница между группами за шесть месяцев достигла статистической значимости (p = 0,04, p = 0,09 в 12 месяцев).

Исследователи также обнаружили, что рубцы сердечной мышцы среди пациентов, получавших CAP-1002, снизились относительно контрольной группы. Прогрессивные сердечные рубцы в конечном итоге ухудшают способность сердца к откачиванию и в настоящее время являются основной причиной смерти при мышечной дистрофии Дюшенна. На 12-месячном контроле у ​​пациентов, получавших CAP-1002, было среднее снижение размера рубца на 7,1% (10,3%), в отличие от среднего увеличения размера рубца в размере 4,8% (22,3%) в обычной группе ухода, разница, которая достигла статистической значимости (p = 0,03).

Исследователи отмечают безопасность и хорошую переносимость препарата CAP-1002 у пациентов. Существенной разницы в распространенности побочных эффектов, возникающих при лечении в обеих группах, не наблюдалось.

«Эти 12-месячные результаты подтверждают наши предыдущие результаты CAP-1002 и доказывают его потенциал в оказании помощи пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна», — сказала Линда Марбан, кандидат наук, президент и главный исполнительный директор Capricor. «В ожидании нормативного разрешения мы планируем начать рандомизированное двойное слепое -контролируемое клиническое исследование HOPE-2 в первом квартале 2018 года. HOPE-2 будет оценивать множественные дозы CAP-1002, вводимые внутривенно, а первичный анализ эффективности будет зависеть от изменений в функции скелетных мышц, оценивающихся PUL ».

ПО ТЕМЕ:  «Брали только в зоопарк на зарплату 120 рублей». История мамы, ухаживавшей за дочкой 24 года

Доктора Виктор и Марбан планируют принять участие в конференции и веб-трансляции в 16:30 по восточному времени сегодня, чтобы ознакомиться с результатами, представленными на собрании AHA. Чтобы принять участие, наберите (866) 939-3921 (внутренний) или (678) 302-3550 (международный) и укажите код доступа 45894703. Слайды для сопровождения вызова можно просмотреть по ссылке веб-трансляции по адресу http: // wsw. com / webcast / cc / capr5 . Доступ к прямой трансляции, а также ссылку на повтор вызова можно найти по адресу http://capricor.com/news/events/ . Веб-трансляция будет архивироваться в течение примерно 30 дней.

Исследование HOPE частично финансировалось Калифорнийским институтом регенеративной медицины.

Информация о CAP-1002

CAP-1002 состоит из аллогенных клеток, полученных из кардиосферы, или CDCs, уникальной популяции клеток, которая содержит клетки кардиального источника. Показано, что CAP-1002 оказывает мощную иммуномодулирующую активность и стимулирует регенерацию клеток. CDC были предметом более 100 рецензируемых научных публикаций и были введены примерно 140 пациентам в нескольких клинических испытаниях.

О терапевтической терапии Capricor

Capricor Therapeutics, Inc — это биотехнологическая компания, специализирующаяся на клинических исследованиях, посвященных открытию, разработке и коммерциализации первой в своем классе биологической терапии для лечения редких заболеваний. Ведущий кандидат Capricor, CAP-1002, является аллогенной клеточной терапией, которая в настоящее время находится в клиническом развитии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Для получения дополнительной информации посетите сайт www.capricor.com

Оригинал: https://www.prnewswire.com

Источник http://duchenne-russia.com

Похожие сообщения

Оставьте отзыв

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Введите правильный ответ: *