Материалы, опубликованные в Science Translational Medicine, приближают исследователей к клиническим испытаниям для проверки генотерапевтической стратегии, направленной на увеличение мышечной массы и улучшение функций у пациентов с некоторыми мышечно-дегенеративными заболеваниями.
Серьезная слабость квадрицепсов (четырехглавые мышцы бедра) — одна из главных особенностей тяжелых нервномышечных заболеваний. Исследователи из Nationwide Children’s Hospital показали, что генотерапевтическая стратегия, направленная на производство фоллистатина — естественного протеина, ингибирующего миостатин, ростовой фактор, экспрессирующийся в скелетных мышцах — непосредственно в квадрицепсе нечеловекообразных приматов приводит к долговременной экспрессии гена в мышцах и приносит эффект увеличения размеров и силы мышц.
Ранее исследователи из Nationwide Children’s продемонстрировали потенциал фоллистатиновой генотерапии на крысиной модели. В этом новом исследовании получены аналогичные результаты у нечеловекообразных приматов. Исследование проведено, чтобы показать эффективность и безопасность у об’ектов, более приближенных к людям. Приматы, получившие ин’екцию трансгена фоллистатина, продемострировали выраженное и стойкое увеличение мышечной массы и силы. Рост мышц происходил в течение 12 недель после ин’екции, после чего степень роста стабилизировалась и была хорошо переносима, каких либо побочных эффектов не отмечалось в течение 15 месяцев исследования.
«Наши исследования показали, что подобная неинвазивная терапия может иметь долговременный эффект, имея незначительные риски, и потенциально может быть эффективна при различных типах мышечнодегенеративных заболеваний, включая многие формы мышечных дистрофий» — отметил автор исследования Brian Kaspar, PhD, из Center for Gene Therapy of The Research Institute at Nationwide Children’s Hospital
Jerry Mendell, MD, из the Center for Gene Therapy at Nationwide Children’s, добавляет: «Это исследование — базис для дальнейших тестов уже на пациентах, и дает нам уверенность в нашем движении вперед в процессе программы развития фоллистатина для увеличения мышечной массы»
У команда исследователей есть разработанный план для FDA, и в настоящее время ими подготавливаются формальные токсикологические и другие тесты для того, чтобы инициировать клинические испытания на людях
Потенциальное применение этой стратегии для увеличения мышечной силы имеет важное значение для пациентов с НМЗ, включая мышечную дистрофию Дюшенна (наиболее распространенной формы мышечной дистрофии), а также для запланированных клинических испытаний для миозита с инклюзионными тельцами. Это также может подойти для других форм мышечной дистрофии, таких как лицеплечелопаточная МД (Ландузи-Дежерина), при которой замещение гена или другие типы манипуляций с генами невыполнимы вследствие неопределенности специфического генного дефекта.
http://www.medicalnewstoday.com
взято с www.miopatia.ru