2 мая 2013 года, пресс-релиз, Acceleron Pharma и Shire PLC объявили, что они пришли к заключению о своей совместной работе по ACE-031 и связанных с этим молекул, и что они не будут приступать к повторному запуску этой программы. Джон Кнопф, генеральный директор Acceleron сказал: «Не смотря на то, что мы выражаем свое недовольство результатами программы ACE-031, в тоже время, благодаря проведению исследования, мы получили ценные сведения, которые могут быть использованы в процессе проведения Acceleron разработок новых соединений, также они смогут в будущем принести пользу нашим пациентам».
Другое событие, датированное 2 мая 2013: при общении с Джейн Ларкиндэйл, вице-президентом АМД по исследованиям, Кеннет Атти, представляющий Acceleron, и Лоуренс Чарльз из Shire сообщили, что клинические исследования ACE-031 были приостановлены с февраля 2011 года. «Начиная с того момента», — продолжили они, — «мы представили ряд дополнительных доклинических и токсикологических исследований, но, к сожалению, результаты этих исследований не обеспечивают их дальнейшее развитие».
Они выразили благодарность АМД за ее участие в программе ACE-031 и отметили, что: «Каждая компания по-прежнему привержена развитию новых терапевтических методов лечения АМД и других редких заболеваний».
Ниже приводится оригинальная история о поиске — «ACE-031 клинические исследования мышечной дистрофии Дюшена приостанавливаются на данный момент», — опубликованная 3 мая 2011.
21 апреля 2011 года биофармацевтические компании Acceleron Pharma и Shire заявили о том, что поддерживаемые АМД клинические исследования ACE-031 по мышечной дистрофии Дюшена (МДД) были приостановлены.
Работа по фазе 2 по исследованию в рамках эскалации дозы ACE-031 у мальчиков с МДМ была прекращена, а продление клинического исследования для мальчиков, которое было завершено в рамках изначального исследования, было приостановлено, основываясь на предварительных данных, связанных с безопасностью.
Оба исследования были проведены в Канаде, и план заключался в том, чтобы когда-нибудь в будущем открыть исследовательские центры в США.
Негативные явления, с которыми столкнулись участники испытаний – незначительные кровотечения из носа и десен, а также раширение кровеносных сосудов кожи – как вообще, так и сами по себе, не были признаны опасными. Тем не менее, причастные компании и регулирующие органы говорят, что им необходимо полное понимание этих событий прежде, чем клинические испытания ACE-031 будут продолжены.
О ACE-031
ACE-031 является ингибитором миостатина, а также других соответствующих, естественно появляющихся белков, ограничивающих мышечный рост. Экспериментальный препарат действует в качестве рецептора-ловушки для этих белков, держа их на расстоянии от мышечных волокон. Он создан для обеспечения лучшего мышечного роста и восстановления при МДД.
Развитие ACE-031 полностью обсуждалось в апрельском выпуске 2011 года в журнале АМД «Quest», посвященном здоровью и ежеквартальным исследованиям. Обсуждение было опубликовано под заголовком «Отвлекающий и нежеланный белок».
Компании выражают надежду на возобновления тестирования ACE-031 после того, как будут полностью изучены вопросы безопасности.
Acceleron и Shire завершают исследования ACE-031 на крысах и обезьянах. Исследователи будут анализировать данные людей и животных для того, чтобы получить представление о получаемых, неблагоприятных явлениях. Компании заявляют, что они надеются на возобновление испытаний ACE-031 на людях после того, как результаты этих анализов будут получены и рассмотрены Администрацией США по пищевым продуктам и лекарственным веществам (FDA), а также Министерством здравоохранения Канады.
Acceleron и Shire 21 апреля сделали следующее заявление:
«С целью сохранения ситуации, при которой Ассоциация мышечной дистрофии Дюшена будет постоянно проинформирована, Acceleron и Shire собираются предоставлять обновленные данные о состоянии клинической программы по ACE-031».
«В ходе клинических испытаний на здоровых взрослых и мальчиках с МДД, у некоторых участников наблюдалось незначительное носовое кровотечение, кровоточивость десен и/или небольшое расширение кровеносных сосудов в коже. Эти явления были полностью устранены после прекращения лечения».
«Сами по себе незначительные кровотечения и расширение кровеносных сосудов не рассматривались в качестве серьезной проблемы безопасности в контексте данного исследования».
«Тем не менее, на основе анализа этих данных по безопасности, проведенного совместно с FDA и Министерством здравоохранения Канады, Acceleron прекратила A031-03 исследование по МДД и приостановила проведение набора и дозирования в рамках последующего расширенного исследования A031-06».
«Acceleron и Shire по-прежнему остаются связанными с международной клинической программой по МДД, а также с проектом по развитию ACE-031. Преследуя эти цели, мы выражаем намерение начать проведение новых исследований ACE-031 в рамках работы с МДД, при этом будет проводиться соответствующий мониторинг по вопросам, а также последующие обсуждения с регулирующими органами».
«В ближайшие месяцы мы предоставим новые сведения для ассоциации МДД, как это и полагается».
Значение для семей, связанных с мышечной дистрофией Дюшена
Появление переживаний по поводу безопасности, связанных с экспериментальным лекарственным препаратом, никогда не является хорошей новостью для семей, выражающих надежду на новые методы терапевтического лечения. Тем не менее, клинические исследования экспериментального лекарственного препарата по своей природе является рискованными. И его польза для пациентов, у которых потенциально могут возникнуть серьезные побочные явления, должна рассматриваться с точки зрения побочных явлений, которые должны быть выяснены прежде, чем они будут представлять угрозу здоровью или жизни.
«Хотя мы разочарованы таким поворотом событий в развитии ACE-031, это подчеркивает важность проведения исследований, разработанных и контролируемых должным образом» — говорит Санджай Бидичандани, вице-президент MDA по исследованиям».
Источник: МойМио