Рейтинг@Mail.ru
Akashi Therapeutics возобновила разработку HT-100 для лечения миодистрофии Дюшенна

Akashi Therapeutics возобновила разработку HT-100 для лечения миодистрофии Дюшенна

Акаши Терапьютикс получили отмашку от ФДА (Food&Drug Administration) на возобновление разработки лечения МДД (Мышечной Дистрофии Дюшенна).

ФДА приостановили разработку замедленного высвобождения галофугинона  () после того как участник клинического испытания начал переживать на себе жизнеугрожающие побочные эффекты в течение двух недель с момента начала проведения терапии.

HT-100 является противовоспалительным, принимаемым внутрь, анти-фиброзным средством разработанным с целью способствовать здоровому процессу восстановления мышечных волокон у пациентов с мдд.

Мы рады знать что позволило Акаши возобновить клиническое развитие HT-100,” Pat Furlong президент основатель и главный исполнительный директор Родительского проекта мышечных дистрофий, сообщил в пресс релизе “ Предотвращение фиброза является важной целью и частью комбинации терапий которые потребуется для победы над Дюшенном”

Испытание было приостановлено, когда находившийся в группе получавшей самую высокую дозу препарата, начал испытывать серьезные побочные эффекты. Было неясно относились ли эти проблемы конкретно к HT-100, впрочем Akashi и FDA договорились исследовать инцидент в дальнейшем.

Никто из остальных пациентов не испытал таких серьёзных проблем. А пациенты в группах малой дозы к тому времени уже получали от 11 до 19 месяцев, показав хороший уровень безопасности и отсутствие каких либо серьезных побочных эффектов.

Хотя состояние пациента в конечном итоге не было раскрыто, FDA все таки решило позволить Акаши продолжить разработку HТ-100.

ПО ТЕМЕ:  Редкие лекарства будет покупать государство: хорошо это или плохо?

Акаши планирует начать новое испытание, HALO-DMD-4, чтобы оценить безопасность, переносимость и свойства HT-100.

Ранние испытания

Предшествующие исследования показали что протестированные малые дозы — вплоть до 300 мкг/в день — были столь же эффективны, как и самые высокие дозы — 1500 мкг/в день Новое испытание возьмет стартовую отметку с более низкой дозы в 150 мкг/в день. В дополнение, пациентам не будут даваться  средства от тошноты и рвоты.

На сегодняшний день

Компания сообщила, что планирует начать новое испытание как можно скорее.

“Нашей целью продолжает оставаться улучшение жизни пациентов с ДМД и другими нарушениями мышечной функции,” сказал Марк Блауштейн, главный исполнительный директор . Мы рады что ФДА согласилось с нашим выводом что возобновление разработки HT-100 является целесообразным и с нетерпением ждем как можно быстрее продвинуться в испытании.

HT-100 получил сертификацию в качестве орфанного препарата в CША и Европе и сертифкацию быстрого рассмотрения в

Родительский проект мышечных дистрофий провел с АКАши Терапьютикс в понедельник 27 марта, чтобы обсудить HT-100.

Источник I-MIO.org


Даша – инвалид с рождения. Эта девочка не знает, что такое жизнь без боли. У Даши — ДЦП, гемиплегия III степени и судорожный синдром.

Похожие сообщения

Оставьте отзыв

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Введите правильный ответ: *