АМД выдала грант в $500,000 биофармацевтической компании Halo Therapeutics, находящейся в г. Ньютон, штат Массачусетс. Грант предназначается для разработки HT-100, экспериментального лекарственного препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшена (МДД).
На данный момент HT-100 задействован в проведении клинического исследования с участием 30 человек, мальчиков и юношей с МДД. HT-100 является лекарственным соединением, применяемым перорально. Препарат разработан для снижения уровня вредного для здоровья воспаления и фиброза (образования рубцовой ткани) в мышцах, подверженных воздействию МДД. Кроме того, препарат способен содействовать регенерации здоровых мышечных волокон. Исследование проводится в пяти ведущих научно-исследовательских центрах с набором участников на территории США, благодаря которым станет возможным завершение данного исследования.
Грант, срок действия которого подходит к концу 15 ноября 2014, был выдан благодаря Венчурной Филантропии (MVP) АМД, инструменту разработки лекарственных препаратов, относящийся к программе по прикладным исследованиям данной организации. Целью прикладного исследования является продвижение многообещающих лекарственных соединений по пути от лаборатории к клинике.
«Чрезмерное воспаление и фиброз в мышцах могут помешать регенерации мышц, а также могут стать серьезным барьером для определенных методов терапевтического лечения, на данный момент находящихся на стадии разработки. К примеру, можно назвать такой метод терапевтического лечения как замена гена (Генно-заместительная терапия)», — сказала Джейн Ларкиндэйл (Jane Larkindale), вице-президент по исследованиям АМД. — «Лекарственные препараты, такие как HT-100, обладают потенциалом к тому, чтобы они применялись сами по себе, либо в сочетании с другими методами терапевтического лечения. MVP провела процедуру строгого рассмотрения. Было вынесено решение о том, что Halo обладает возможностью дальнейшей работы над HT-100, осуществляя такую деятельность эффективным и безопасным образом».
Источник: МойМио