Рейтинг@Mail.ru
Аталурен, да успокойся ты уже

Аталурен, да успокойся ты уже

Соединенные Штаты в очередной раз отвергли «».

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов () отказалось одобрять «Трансларна» (Translarna, аталурен), предназначенный для терапии мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями. По мнению регулятора, «необходимы дополнительные адекватные и строго контролируемые клинические исследования, которые могли бы подтвердить эффективность препарата-кандидата.

Стоящая за аталуреном «ПиТиСи терапьютикс» () с выводами FDA решительно не согласна: мол, эксперты не учитывают соотношение риска и пользы «Трансларна», притом что существует высокая неудовлетворенная медицинская потребность в лечении миодистрофии Дюшенна. И правда, приблизительно 13% пациентов несут ген дистрофина с нонсенс-мутациями, которые алатурен помогает обходить в процессе трансляции.

В конце сентября консультативный комитет при FDA сообщил, что стоящая за аталуреном «ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) не предоставила убедительных доказательств эффективности: заявитель лишь показал результаты многочисленных ретроспективных и поисковых клинических испытаний, призванных смягчить итоги двух безуспешных клинических исследований. Биржевые котировки «ПиТиСи» обвалились почти на 20%.

До этого, в феврале 2016 года, FDA отвергло «Трансларна» по причине неполноты регистрационного досье. В октябре того же года регулятор отклонил поданную апелляцию, хотя в марте 2017-го всё же принял повторную заявку.

Что любопытно, в августе 2014 года Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) условно утвердило аталурен. В январе 2017 года Европейская комиссия ратифицировала рекомендации регулятора на возобновление искомого условного одобрения.

ПО ТЕМЕ:  Препараты для лечения СМА : сравнительный обзор утвержденных и находящихся в разработке препаратов

Включение аталурену зеленого света в Европейском союзе, Израиле, Южной Корее и ряде других стран отталкивалось от результатов клинических испытаний фазы IIb, охвативших 174 пациента, на протяжении 48 недель получавших пероральный «Трансларна» или . Первичной конечной точкой было выбрано изменение дистанции шестиминутной ходьбы (6MWD): разница между группами составила 31,3 м (p=0,056).

Подтверждающие клинические исследования фазы III на 228 пациентах выявили разницу в 13,0 м (p=0,213) — считать ее статистически значимой нельзя.

Изумление вызывает стоимость аталурена. Так, в Германии пациенту весом 70–78 кг необходимо ежедневно принимать восемь 250-мг и одну 1000-мг дозу «Трансларна». Итоговый годовой терапевтический курс встанет в 385 тыс. евро. И это еще ничего, ведь до зимы 2016 года препарат обходился гораздо дороже: в указанном случае необходимо было выкладывать почти 1,1 млн евро.

Источник http://mosmedpreparaty.ru/news/8794

ТАНЦЫ НА КОЛЯСКАХ | БЕЛАРУСЬ

Похожие сообщения

Оставьте отзыв

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Введите правильный ответ: *