Аталурен может быть условно утвержден в Европе

table_scientific_laboratory_700X450

Экспериментальный лекарственный препарат для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) Аталурен (которому было дано торговое название Трансларна) получил одобрение от Европейского агентства по лекарственным средствам ((European Medicines Agency (EMA)) на условное утверждение в странах Европейского Союза.

Аталурен, препарат для перорального применения, разрабатывается компанией PTC Therapeutics, расположенной в Саут Плэйнфилд, Нью-Джерси. Компания получает значительную поддержку от АМД. Препарат представляет собой лекарственное средство по считыванию стоп-кодонов (терминирующих трансляцию кодонов), он разработан для того, чтобы  заставить клетки мышц игнорировать («считывать») ошибочные стоп-сигналы в генетических инструкциях для белка дистрофина и вырабатывать полностью функционирующий дистрофин.

У МДД пациентов ощущается нехватка дистрофина в клетках мышц. Количество дистрофина сокращено у тех пациентов, у кого схожее заболевание такое, как мышечная дистрофия Беккера (МДБ).

Считается, что ошибочный или «преждевременный» стоп-сигнал  в гене дистрофина вызывает около 13 процентов случаев возникновения МДД, и что в отдельных случаях он может привести к возникновению МДБ. Преждевременные стоп-сигналы (кодоны) также известны как «нонсенс» мутации.

Положительное мнение по поводу подачи заявки на условное утверждение

Условное утверждение принимается EMA.  Такое заключение почти эквивалентно решению об ускоренном утверждении, полученному от Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (U.S. Food and Drug Administration (FDA). Статус условного утверждения основан на том, как агентство оценивает положительный коэффициент соотношения между выгодой и риском. Значение коэффициента получают на основании доступных данных. Принимаются во внимание даже данные, работа над которыми еще не была завершена. От разработчика требуется продолжение работы по проведению дальнейших исследований, но, в тоже время, пациенты могут обладать доступом к экспериментальному лекарственному препарату.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Два ребенка со СМА умерли в России и Казахстане при лечении препаратом «Золгенсма»

В течение трех месяцев ожидается окончательное решение о том, будет ли вынесено постановление о выдаче условного утверждения Аталурена.
23 мая 2014 года в ходе проведения пресс-релиза PTC сообщила воодушевляющие новости, выражая «положительное мнение» EMA относительно возможного условного утверждения Аталурена.

«Мы рады результатам оценки, полученной от CHMP [Комитет по лекарственным средствам для применения у человека EMA  (Committee for Medicine Products for Human Use of the EMA)]. Эта оценка касается подачи Заявки на регистрацию Трансларна, а также уровня обязательств, при которых мы сотрудничали с членами CHMP в ходе работы над процессом выработки оценки», — сообщил Роберт  Шпигель  (Robert Spiegel), главный медицинский специалист  PTC. «Мы благодарны родителям, семьям, правозащитным организациям и врачам, которые оказывают поддержку PTC Therapeutics на протяжении многих лет проведения исследований и разработки  Трансларна. Очень важно отметить, что это «путешествие» продолжается, и нам предстоит завершить нашу фазу 3 подтверждающего исследования Трансларна … что является очень важным для PTC и МДД сообщества».

Фаза 3 исследования Аталурена (Трансларна) все еще открыта

В фазе 3 исследования Аталуерна принимает участие 220 человек. Данная фаза исследования все еще открыта для набора новых участников в США и в некоторых других странах. Возраст участников должен быть 7-16 лет, у них должна быть МДД или МДБ, возникшая по причине преждевременного стоп-кодона (нонсенс-мутации). Кроме того, участники должны быть способны завершить выполнение шестиминутного текста на ходьбу, а также подходить по ряду других критериев.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Впервые на белорусском телевидении! В эфире «РТР-Беларусь» появилась ведущая в инвалидном кресле

Для участия в фазе 3

Для получения более детальной информации, ознакомьтесь с разделом, посвященным фазе 3 исследования Аталурена  (Трансларна), в котором размещена подробная контактная информация по каждому месторасположению. Вы также можете связаться с Дианой Гётц (Diane Goetz) из PTC Therapeutics  (866) 282-5873 или patientinfo@ptcbio.com

http://quest.mda.org

Источник: МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *