15 ноября 2011 AVI BioPharma, разработчик РНК терапии для лечения редких заболеваний , объявила о сотрудничестве для развития двух дополнительных экзон-пропусков — для экзона 45 и для экзона 50 для лечения МДД.
Сотрудничество с Детским национальным медцентром в Вашингтоне по пропуску экзона 45 .
Сотрудничество будет финансироваться в первую очередь через два гранта, один из департамента США , другой из Национального института неврологических расстройств и инсульта. Это финансирование предназначено проводить наиболее перспективные методы лечения МДД. Сотрудничество будет поддерживать ряд исследований GLP токсикологии для пропуска экзона 45 на основе phosphorodiamidate AVI в морфолино олигомер (PMO) химии.
Сотрудничество с Национальным институтом здоровья (NIH) по пропуску экзона 50.
TRND( терапия редких и забытых болезней) — программа является новой инициативой NIH, предназначенной для оказания помощи в разработке новых лекарств для редких болезней. TRND устанавливает партнерские отношения с ведущими академическими, правительственными, биофармацевтическими и пропагандистскими группами пациентов, чтобы сосредоточиться на открытии, оптимизации и доклинических испытаний новых препаратов. AVI был выбран на премии в рамках национального конкурсного проекта. Окончательные детали сотрудничества будут завершены после выполнения совместных исследований и подписания соглашений между двумя сторонами.
Либо это будут контракты,либо целевые программы центров.
AVI в настоящее время проводит испытание фазы IIb из eteplirsen, своего кандидата — пропуск экзона 51, как возможную терапию для лечения МДД.
«Инициирование таких дополнительных программ с финансовой поддержкой и в сотрудничестве с ведущими институтами, является проверкой технологии пропуска экзона компании AVI и поможет ускорить его развитие «, говорит Крис Гарабедян, Президент и генеральный директор компании AVI BioPharma. «Это сотрудничество станет основой развития терапии для лечения ДМД большинства населения и поможет быстрее внедрить клинические испытания пропусков экзона 45 и 50 на людях. »
http://www.cureduchenneblog.org/?p=421
Источник miopatia.ru