Эксперты поведали, какие болезни может победить технология редактирования генома, на которую надеются ученые из США.
Как уже рассказывал Sobesednik.ru, на днях американские ученые заявили о своей поддержке развития технология редактирования генома. По их мнению, она должна обязательно быть использована в медицине для борьбы с тяжелыми неизлечимыми заболеваниями. Эксперты сайта Popularmechanics.com рассказали, каких удивительных целей можно достичь с помощью программы CRISPR/Cas9.
1. Удаление малярии из организма москитов. Ученым уже удалось создать москитов, имеющих резистентность перед паразитами, вызывающими малярию. С помощью технологии CRISPR они удалили фрагмент ДНК, а затем генетическая система насекомых попыталась восстановить геном, воспользовавшись искусственной частью, предложенной учеными. Москиты передавали генетическую резистентность к малярии 99% своего потомства.
2. Уничтожение опухолей. Пока что этого нельзя добиться только за счёт CRISPR, однако использование похожего инструмента для редактуры генома TALEN позволило новорождённой девочке с лимфобластным лейкозом эффективно избавиться от злокачественных клеток. Врачи успешно вылечили ее от рака.
3. Лечение мышечной дистрофии. Мышечная дистрофия Дюшенна вызывается мутацией, которая не дают организму производить белок дистрофин, критически важный для производства мышечной ткани. Поскольку эта мутация затрагивает один специфический ген, она прекрасно подходит для лечения с помощью CRISPR. Первые успешные попытки на лабораторных мышах уже были предприняты.
4. Производство огромных коз и собак. Китайские исследователи воспользовались CRISPR для уничтожения генов, подавляющих мышечный рост у коз, что сделало этих животных более мясистыми. Это должно помочь мясоперерабатывающей отрасли страны. То же самое им удалось проделать и в отношении пары собак, хотя цели этого эксперимента пока неизвестны.
5. Пересадка органов свиньи человеку. Исследователи из Гарвардской школы здравоохранения использовали сложные молекулы CRISPR для редактирования 62 генов в клетках свиней за один раз. Это техника может применяться для того, чтобы сделать органы свиней подходящими для трансплантации человеку.
6. Лечение ВИЧ. Вирус ВИЧ вторгается в ДНК, проникая в клетки-хозяева, где он может находиться в спящем состоянии на протяжении многих лет. Лекарства подавляют вирус, но не уничтожают его полностью. Исследователи доказали, что достичь этого можно с помощью технологии CRISPR.
7. Лечение слепоты. Предпринимаются попытки по использованию редактирования генома для лечения слепоты у человека. Исследователи уже успешно удалили генетические мутации у мышей, которые вызывают пигментный ретинит — болезнь, часто вызывающую полную слепоту у людей. Причём для достижения эффекта понадобилась всего одна инъекция. Фармацевтические компании с нетерпением ждут возможности использовать технологию редактирования генома для создания лекарств. Не так давно фармацевтический гигант Bayer AG объявил о проекте стоимостью в $300 миллионов для создания лекарств на основе CRISPR для лечения болезней сердца и крови, а также лечения слепоты.
8. Суперрастения. Человечество веками улучшает сопротивляемость многих растений перед различными болезнями с помощью традиционных сельскохозяйственных методов. Однако редактор CRISPR может дать значительно более мощный результат за короткий срок, что уже доказали опыты с целым рядом растений.
9. Создание минипигов. Еще один пример использования технологии CRISPR продемонстрирован китайскими учеными, создавшими особо маленькую разновидность свиней Бама не более 12 кг весом, подавив в их организме рецептор гормона роста. Эти «микропиги» будут продаваться в качестве домашних животных.
10. «Редактура» человека. Практика редактирования генома уже используется среди людей, как показывает случай с девочкой, вылеченной от лейкемии, о которой рассказано выше. Но ученые не собираются на этом останавливаться — они всерьез планируют генетическую редактуру эмбрионов людей для того, чтобы узнать больше о ранних стадиях жизни человека и, например, снизить риски выкидышей.
Это хорошая система с её помощью и Шарко мари тута лечить наверно можно будет. Ждём распространения