Рейтинг@Mail.ru
CRISPR-Cpf1: Альтернативное редактирование генов при мышечной дистрофии Дюшенна

CRISPR-Cpf1: Альтернативное редактирование генов при мышечной дистрофии Дюшенна

Используя новый редактирующий фермент , исследователи Юго-западного медицинского центра Техасского университета успешно исправили дефекты мышечной дистрофии Дюшенна в человеческих клетках и мышиных моделях.

Ранее команда использовала стандартную систему редактирования генов, CRISPR-Cas9. В данном исследовании, описанном в Science Advances, применялась ее новая версия.

«Мы взяли у пациентов клетки с наиболее распространенными мутациями, отвечающими за дистрофию Дюшенна, и исправил их в лабораторных условиях, восстановив производство белка дистрофина», — объяснил автор работы, доктор Эрик Олсон.

Дюшенна возникает из-за мутаций в одном из самых длинных человеческих генов, кодирующих этот . выступает в качестве амортизатора для мышечных волокон. Так как могут развиваться в различных участках гена, гибкость систем его редактирования невероятно важна для успешного лечения.

CRISPR-Cpf1 имеет несколько ключевых отличий от CRISPR-Cas9. Так, фермент намного меньше аналога, что упрощает его помещение в и доставку в мышечные клетки. Cpf1 также распознает другие последовательности , обеспечивая большую гибкость при эксплуатации.

«Существуют гены, которые проще редактировать с помощью Cpf1, чем с Cas9, и наоборот. Белки отличаются по биохимическим свойствам и распознают разные последовательности ДНК. Их особенности дают больше возможностей для редактирования генома», — сказал доктор Олсон.

CRISPR-Cpf1 не только исправлял мутации в гене, но также улучшал сокращение и силу мышц. Система может использоваться для широкого ассортимента дефектов. Исследование, по словам авторов, приближает их к разработке методики, позволяющей бороться с генетической причиной болезни.

ПО ТЕМЕ:  Кристаллизация надежды | МДД

Источник http://www.ekhoplanet.ru

Даша – инвалид с рождения. Эта девочка не знает, что такое жизнь без боли. У Даши — ДЦП, гемиплегия III степени и судорожный синдром.

Похожие сообщения

Оставьте отзыв

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Введите правильный ответ: *