Клиническое исследование программы для оценки безопасности и эффективности дрисаперена при МДД состоит из двух фаз: фаза 2 и фаза 3 плацебо-контролируемая, (общая N = 290) и два расширенных открытых (OLE) испытания (N = 233).
Фаза 2 исследования включала сопоставимые группы населения с относительно мягким фенотипом болезни (средний исходный 6-минутный тест [6MWD] ~ 400 м). Исследование 114117 (117; N = 53) показало статистически значимое и клинически значимое различие лечения от 35 м (р = 0,014) в 6MWD для дозы 6 мг / кг / нед непрерывного лечения против плацебо в обеих временных точках.
В фазу 3 исследования 114044 (044; N = 186) зачислены пациенты с более серьезным фенотипом (в среднем BL 6MWD <350 м). Мальчики получили 6 мг / кг / нед непрерывного лечения или плацебо в течение 48 нед, в результате не-статистически значимого различия +10 м в пользу дрисаперена.
На 48 неделе для комбинированного анализа 117 и 044 разница в 6MWD была +24 м (р = 0,048) для 6 мг / кг / нед дрисаперена против плацебо. На 96-й неделе различия составило (п = 113) +46 м. В фазе 1/2 114673 (п = 10; средний возраст: 12,9 лет) среднее изменение 6MWD на 177 неделе (3,4 г) было -24,5 м (средний 7,5 м).
Наиболее распространенные неблагоприятные явления лечения дрисапереном были реакции в месте инъекции, слабая обратимая протеинурия. Нечасто отмечалась тромбоцитопения от умеренной до тяжелой степени.
Результаты пробной программы являются перспективными. В целом, наблюдается улучшение или сокращение в ухудшении результатов 6MWD на 24-96-й неделе на этой стадии заболевания, что свидетельствует об обнадеживающем эффекте в снижении прогрессирования заболевания.
http://www.distrofiamuscular.net
Источник МойМио