Мальчики с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 7 до 16 лет в настоящее время привлекается к участию в клиническом испытании фазы 3, чтобы оценить эффективность и безопасность етеплирсена при лечении МДД.
Етеплирсен является экспериментальным препаратом Sarepta Therapeutics для лечения около 13 процентов людей с МДД — тех, кто имеет определенные мутации (изъяны) в гене дистрофина.
Цель лечения етеплирсена — пропуск экзона, что позволяет мышечным клеткам по-новому интерпретировать генетическую информацию для белка дистрофина, так что функциональный белок дистрофин может быть синтезирован, хотя ген дистрофина является ущербным.
АМД профинансировала разработку пропуска экзона для лечения МДД с 1990 и помогла поддержать клинические испытания етеплирсена.
Sarepta в настоящее время имеет несколько центров, открытых для зачисления участников. Они продолжают открытие центров на постоянной основе в период до начала 2015 года В августе Sarepta объявила, что она находится на пути к подаче нового заявления в ассоциацию пищевых продуктов и медикаментов США для одобрения етеплирсена для лечения подмножества пациентов с МДД к концу 2014 года.
Информация об исследовании.
Это открытое, многоцентровое, 48-недельное исследование, чтобы оценить эффективность и безопасность етеплирсена у пациентов с генотипически подтвержденой мышечной дистрофией Дюшенна с делециями, поддающимися лечению пропуском экзона 51. Пациенты получит препарат один раз в неделю внутривенно (IV) в дозе 30 мг / кг. Пациенты в контрольной группе не будут получать лечение.
Клиническая эффективность будет оцениваться при регулярных визитах, в том числе функциональных тестов, таких как шестиминутный тест. Пациенты,получающие препарат пройдут биопсию мышц в начале исследования и вторую биопсию в ходе исследования. Пациенты в контрольной группе не будут проходить биопсию мышц.
Безопасность, в том числе мониторинг побочных эффектов, и рутинные лабораторные исследования будут постоянно проводиться у всех пациентов.
Для получения дополнительной информации об исследовании свяжитесь с Celeste DiJohnson или Charlene Brathwaite trialinfo@sarepta.com. .
Источник МойМио