В рамках работы по русификации обзорного каталога исследований по мышечной дистрофии, проводимых по всему миру, на сайте МойМио в разделе Каталог исследований по МДД опубликована статья о применении искусственной хромасомы для генной терапии.
Человеческие искусственные хромосомы (HACS) демонстрируют несколько потенциальных характеристик желаемые для идеального вектора доставки генов, в том числе стабильное поддержание эписом и возможности для проведения большого локуса генома с их регуляторными элементами, что позволяет физиологическую регуляцию введенного гена.
Стволовые клетки, в том числе гемопоэтические стволовые клетки, клетки костного мозга, плюрипотентные клетки, могут потенциально избежать иммунного отторжения, так как их получают из собственных тканей пациента.
В последнее время нам удалось полная коррекция генетического дефицита в плюрипотентных клетках, полученных от пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с использованием технологии искусственной хромасомы. Таким образом, комбинация конкретных стволовых клеток и искусственной хромасомы, содержащей дефектные гены, потенциально представляет собой мощный инструмент для генной и клеточной терапии.
Источник МойМио