Рейтинг@Mail.ru
Голодирсен и миодистрофия Дюшенна: хорошо идёт

Голодирсен и миодистрофия Дюшенна: хорошо идёт

довольна экспериментальной антисмысловой терапией мышечной дистрофии Дюшенна с пропуском экзона 53.

В сентябре «Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics) выдала промежуточные результаты клинических испытаний фазы I/II антисмыслового морфолинового олигомера голодирсена (golodirsen), изучаемого в пробной терапии мышечной дистрофии Дюшенна среди пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. Тогда было заявлено, что после еженедельных внутривенных вливаний голодирсена на протяжении 48 недель зафиксирован 100-процентный ответ и усредненная экспрессия дистрофина до 1,019% от нормального уровня этого протеина против исходного состояния в 0,095% от нормы (p<0,001) — 10,7-кратная прибавка. Сейчас «Сарепта» дополнила данные, сообщив, что голодирсен обеспечил появление дистрофина в сарколемме — это необходимо для подтверждения клинической эффективности лечения.

В сентябре 2016 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов () одобрило «Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен), который «Сарепта» сориентировала на миодистрофию Дюшенна с пропуском экзона 51. Разрешение на этот антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид было получено совершенно фантастическим образом: без явных доказательств клинической эффективности в улучшении моторики. Кроме того, этеплиресен сумел поднять уровень дистрофина весьма скромно: с исходных 0,16% до 0,44% от нормального показателя — 2,8-кратная прибавка. Усиленная результативность голодирсена, который появится в следующем году, проистекает, очевидно, из-за его технологического превосходства.

В планах «Сарепта» стоит охватить как можно более широкую популяцию пациентов, пригодных к антисмысловой терапии: таковых насчитывается приблизительно 80% от всех страдающих миодистрофией Дюшенна. Однако под каждый генотип этого редкого дегенеративного нервно-мышечного заболевания придется создавать свой препарат. Вот почему биотехнологическая отрасль продолжает поиск универсального лечения.

ПО ТЕМЕ:  SPINRAZA: FDA одобрило первый препарат для спинальной мышечной атрофии
Отраслевой конвейер препаратов-кандидатов для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Изображение: EP Vantage.

Источник http://mosmedpreparaty.ru/news/8441

ТАНЦЫ НА КОЛЯСКАХ | БЕЛАРУСЬ

Похожие сообщения

1 Комментарий

  1. Олег

    Дорогие ученые! Трудитесь, создавайте лекарство! Верим в Вас, надеемся! Чем я могу Вам помочь? Могу бесплатно что-то делать для Вас. Только скажите что. Все это для того, чтобы приблизить создание лекарства.

    Ответить

Оставьте отзыв

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Введите правильный ответ: *