18 ноября 2013 года в ходе проведения пресс-релиза и конференц-звонка, содержание которого уже отправлено в архив, голландская биотехнологическая компания Prosensa сообщила сообществу новые данные, касающиеся статуса их программы по разработке экзон-пропускающего лекарственного препарата для мышечной дистрофии Дюшена (МДД).
К корректировке программы, работа над которой охватывает третий квартал 2013, приступили через два месяца после того, как компания Prosensa сообщила неутешительные результаты фазы 3 исследования Дрисаперсена, экспериментального лекарственного препарата для МДД, разрабатываемого совместно с GlaxoSmithKline (GSK).
Портфолио новых препаратов и препаратов на стадии разработки компании Prosensa
Дрисаперсен, изначально известный как PRO051, разработан для изменения того, как клетки интерпретируют инструкции для белка дистрофина путем оказания воздействия на экзон (секцию) 51 гена дистрофина. В мышцах, подверженных воздействию МДД, ощущается нехватка белка дистрофина. Это происходит по причине каких-либо мутаций, огромное количество вариантов которых может присутствовать в гене дистрофина.
У компании Prosensa есть три дополнительных экзон-пропускающих лекарственных препарата для МДД, находящихся в данный момент на стадии проведения клинических исследований. Два вида таких препаратов находятся на стадии доклинического (лабораторного) тестирования.
PRO044 (действие которого направлено на экзон 44), PRO045 (действие которого направлено на экзон 45) и PRO053 (действие которого направлено на экзон 53) находятся на ранней стадии проведения клинических исследований. PRO052 (действие которого направлено на экзон 52) и PRO055 (действие которого направлено на экзон 55) по-прежнему находятся на стадии лабораторной разработки.
Получение данных анализа Дрисаперсена ожидается к концу 2013 года
18 ноября в ходе проведения конференц-звонка Ханс Шикан (Hans Schikan), генеральный директор компании Prosensa, сказал: «Мы по-прежнему уделяем внимание Дрисаперсену». «Мы также продолжим работу с компанией GSK по [Дрисаперсену] в рамках нашей общей программы; кроме того, с целью предоставления максимально возможного объема информации будет продолжена работа с группами пациентов с США и Европе».
Шикан сказал, что они анализируют результаты всех исследований Дрисаперсена и ожидают, что работа по анализу данных будет завершена к концу 2013 года.
Он также сказал, что компании Prosensa и GSK делают успехи в работе над их текущим исследованием естественного течения (обычный курс) МДД, и что данные этого исследования и анализа Дрисаперсена послужат источником информации для их текущего исследования, а также для исследований лекарственных препаратов, разработка которых будет проводиться в дальнейшем. Он сказал: «Новые данные могут оказать влияние на сроки проведения других исследований».
Поиск пациентов с достигнутым лечебным эффектом
К сожалению, фаза 3 исследования Дрисаперсена (проводимая в 50 центрах за пределами США) продемонстрировала, что длина дистанции, которую в течение шести минут могли преодолеть участники исследования («дистанция, преодолеваемая пешком в течение шести минут») не отличалась значительно у пациентов, по отношению к которым в течение 48 недель применялось лечение Дрисаперсеном, от пациентов, по отношению к которым применялось плацебо-лечение.
В ходе проведения конференц-звонка Шикан сказал, что компании будут искать факторы, такие как возраст участников, базовые показатели длины дистанции, преодолеваемой за шесть минут ходьбы, а также уровень креатинкиназы в сыворотке (индикатор степени повреждения мышц), которые могут быть связаны с результатами проведения теста на шестиминутную ходьбу. При этом они наедятся выявить возможные подгруппы мальчиков с МДД (к примеру, возможно, это будут мальчики младше определенного возраста), которым может оказаться полезным лечение при помощи Дрисаперсена.
Он отметил, что на данном этапе было бы преждевременно проводить дискуссию по поводу анализов. Кроме того, он обратил особое внимание на то, что в данный момент последующие шаги относительно Дрисаперсена не известны.
Возможны изменения в ходе работы по новым исследованиям
Джайлз Кэмпион (Giles Campion), главный медицинский специалист компании Prosensa, сказал, что анализ Дрисаперсена «поможет нам получить представление о том, как мы, возможно, должны приспособиться— если это вообще произойдет — при проведении работы по доработке наших программ».
Кэмпион также сказал, что лабораторные исследования продемонстрировали, что пять экзон-пропускающих соединений, разработанных Prosensa после Дрисаперсена, являются более эффективными, чем Дрисаперсен, при оказании влияния на пропуск экзонов в клетках.
Источник: МойМио