Модуляция атрофина — болезнь-модифицирующее направление, имеющее потенциал для лечения всех генетических форм МДД.
В программу Summit включены как ведущий кандидат SMT C1100, клиническое испытание которого на пациентах с МДД ожидается во втором полугодии 2013 года, так и находящийся на ранней стадии разработки модулятор атрофина нового поколения, расширяющий эту программу.
Предполагаемые исследования по доказательству концепции с участием пациентов будут состоять из двух компонентов:
— исследования поиска дозы для пациентов с МДД для подтверждения трансляции безопасности, переносимости и фармакокинетики от взрослых к детям
— фаза 2, которая будет включать в себя как клинические маркеры состояния мышц, так и уровни экспрессии атрофина и другие новые биомаркеры
Программа биомаркеров уже началась и включает в себя сотрудничество с Children’s National Medical Center of Washington DC, и профинансирована МДД организацией — The Foundation to Eradicate Duchenne ( Фонд по искоренению Дюшенна ), о чем Summit сообщила в феврале 2013 года. В настоящее время Summit работает с регулирующими органами и предполагает начать клинические испытания по поиска дозы во втором полугодии 2013 года.
При подготовке клинических испытаний будут проведены исследования производства материала препарата и долгосрочные регуляторные токсикологические исследования. Summit уже определила подрядчиков, способных обеспечить производство материалов для препарата надлежащего качества, соответствующего стандарту GMP («Good Manufacturing Practice», Надлежащая производственная практика) для их применения в долгосрочных токсикологических исследованиях, клинических исследования по доказательству концепции с участием пациентов, и, в конечном счете, в регуляторных исследованиях и при коммерческом применении
Компания представит свою программу модуляции атрофина и развития биомаркеров на Muscular Dystrophy Association Scientific Conference, которая состоится 21-24 апреля 2013 года в Вашингтоне, округ Колумбия, США. Тогда же на сайте компании будет доступна копия презентации.
Источник: miopatia.ru