MDA выделен грант Anne Connolly, детскому неврологу из Washington University в St. Louis, на проведения исследования преднизолона у мальчиков раннего возраста с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Connolly будет проводить это исследование фазы 2 в пяти центрах, составляющих MDA Duchenne Clinical Research Network.
Грант на $343,787 стартовал 1 августа 2013, и продлится до 30 апреля 2016.
«Это очень важное исследование по двум причинам» — говорит Jane Larkindale, вице президент MDA по исследованиям
«Во-первых, на настоящий момент нет достоверных данных, подтверждающих, будет ли раннее применение кортикостероидов иметь положительный эффект у пациентов с МДД, либо этот эффект будет, наоборот, пагубным. Это исследование определит, должны ли кортикостероиды назначаться сразу же после постановки диагноза у детей раннего возраста»
«Во-вторых, это исследование сможет получить данные в поддержку тестирования критериев оценки для пациентов раннего возраста с МДД, недавно разработанных с участием MDA, в потенциальных будущих терапевтических исследованиях с участием таких пациентов»
Кортикостероидные препараты – главным образом преднизолон и аналогичный ему дефлазакорт – являются стандартом в терапии МДД в течении нескольких лет и рекомендованы American Academy of Neurology (AAN). Однако до сих пор остаются вопросы о деталях их применения, в частности – о возрасте начала их приема
Хотя исходной рекомендацией AAN был ежедневный прием преднизолона в дозе 0,75 мг/кг массы тела, некоторыми практикующими специалистами были предложены и рекомендованы другие режимы дозирования для получения максимального эффекта и минимизации нежелательных побочных явлений приема кортикостероидов.
В проведенном при поддержке MDA исследовании, опубликованном в июле 2011 года (см. «Ежедневный И Еженедельный Режимы Приема Преднизолона При Мдд Дают Схожие Результаты» — прим. Garry), было показано, что режим приема преднизолона только по выходным в дозе 10 мг/кг массы тела имеет те же преимущества и побочные эффекты, что и ежедневный. Именно этот режим Connolly планирует использовать в предстоящем исследовании, поскольку он может быть более легко переносим маленькими пациентами, чем ежедневный.
До настоящего времени кортикостероидная терапия при МДД редко назначалась ранее 4-5 лет
Обусловлено это было, в частности, тем, что МДД редко диагностировалась ранее 3-4 лет, когда слабость становилась очевидной. Другой причиной является то, что до сих пор не было надежных способов измерения слабо уловимых изменений функций у очень маленьких детей с МДД.
Теперь же появился повышенный интерес к диагностике МДД гораздо раньше, например, путем скрининга новорожденных, а также к исследованию преимуществ и рисков как можно более раннего начала терапии этого заболевания.
Успешными оказались и усилия по выработке методов измерения моторной, когнитивной и поведенческой функций у маленьких пациентов с МДД. Важным первым шагом на пути к клиническим испытаниям с участием пациентов с МДД самого раннего возраста стало проведенное DMD Clinical Research Network исследование с целью валидации критериев оценки для детей с МДД в возрасте до 3 лет.
Исследование, проведенное Anne Connolly с коллегами, и опубликованной в мае 2013 года, показало, что возможно измерение параметров моторной, познавательной и речевой функций у детей раннего возраста с МДД, и что эти функции у детей с МДД отличаются от таковых у здоровых детей в более раннем возрасте, чем считалось ранее.
Об исследовании
В новом финансируемом MDA исследовании – пока не открытом для регистрации пациентов – 25 пациентов с подтвержденным диагнозом МДД в возрасте от 1 до 30 месяцев (2,5 года), получающие преднизолон по схеме «только в выходные», будут сравниваться по установленным критериям оценки с детьми того же возраста, не получающими преднизолон (контрольная группа с естественным развитием болезни)
Используя критерии оценки, определенные в предыдущем исследовании (Bayley III и North Star Ambulatory Assessment, NSAA), исследователи будут сравнивать развитие детей с МДД, получающих преднизолон (10 мг/кг массы тела равными дозами за два дня) с детьми контрольной группы, проводя идентичные измерения.
Будут оцениваться следующие показатели:
основное моторное развитие (такая деятельность, как сидение, ползание и хождение);
развитие мелкой моторики (такая деятельность, как еда из посуды или укладка кубиков);
развитие речи; и
социальные навыки
Дополнительные обследования включают выявление потенциальных для ухаживающих трудностей по уходу за маленькими детьми с МДД, МРТ мышц и неинвазивные исследования электрической активности мышц.
Пациенты будут обследоваться в начале исследования, через 6 месяцев и через год после начала.
Исследование будет проводиться в пяти центрах, входящих в MDA Duchenne Clinical Research Network, а именно:
University of California, Davis;
Nemours Children’s Hospital, Orlando, Fla.;
Washington University, St. Louis, Mo.;
Nationwide Children’s Hospital, Columbus, Ohio; и
Children’s Medical Center, Dallas.
Детали участия в этом исследовании будут сообщены после их появления
перевод miopatia.ru