Рейтинг@Mail.ru
Мышечная дистрофия Дюшенна не приняла Идебенон

Мышечная дистрофия Дюшенна не приняла Идебенон

Европейский регулятор отказал Santhera с ее «Раксоном».

Курс акций швейцарской «Сантера фармасьютикалс» () потерял почти 60% после известия, что Комитет по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) при Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA) высказался отрицательно относительно одобрения препарата «» (Raxone, ), предназначенного для замедления снижения респираторной функции у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, не принимающих . Назначение также включает тех пациентов, которые ранее принимали последние, и тех, кому подобные препараты не подходят.

Рекомендации экспертов пока ничем не объяснены, притом что клинические исследования DELOS фазы III, которые охватили 64 человека с миодистрофией Дюшенна, продемонстрировали статистически значимую эффективность идебенона. По истечении 52-недельного курса в группе идебенона отмечена стабильность максимального потока на вдохе: изменение относительно исходного уровня составило 0,01 л/с, тогда как в группе этот показатель снизился на 0,29 л/с. Изменение максимальной скорости выдоха относительного исходного вышло на −3,05% против −9,01%. Кроме того, на 67% удалось уменьшить частоту бронхолегочных осложнений, в том числе приводящих к последующей госпитализации.

Идебенон, представляющий собой синтетический короткоцепочечный бензохинон и кофактор фермента НАДФ(Н) хинон оксидоредуктазы 1 (NQO1), стимулирует митохондриальный электронов, сокращает концентрацию и утилизирует активные формы кислорода, восполняет уровни клеточной энергии.

«Раксон» разрешен в Европе для терапии врожденной атрофии зрительного нерва Лебера (LHON). В июне регулятор Великобритании предоставил пациентам с миодистрофией Дюшенна ранний доступ к «Раксону». В прошлом году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов () отклонило заявку «Сантера» на ускоренную регистрацию препарата, истребовав данные клинических испытаний SIDEROS фазы III, которые проверяют идебенон на фоне приема глюкокортикостероидов, тем самым на годы отодвинув сроки запуска лекарства, в котором так нуждаются пациенты с миодистрофией Дюшенна.

ПО ТЕМЕ:  В США разрешили продавать тесты на генетический риск болезней конечным пользователям

В России идебенон проходит как ноотропное средство с психостимулирующим эффектом, нейропротекторным и мнемотропным действием. Впрочем, отраслевое сообщество с большим скепсисом относится к этой молекуле, разработанной «Такеда фармастьютикал» (Takeda Pharmaceutical), по причине отсутствия клинически доказанной результативности.

Источник http://mosmedpreparaty.ru/news/8056

Похожие сообщения

Оставьте отзыв

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Введите правильный ответ: *