Первое клиническое испытание антисмыслового олигонуклеотида в Японии.
National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP, Kodaira City; President, Teruhiko Higuchi) and Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku; Headquarters, Kyoto City; President, Shigenobu Maekawa) совместно разрабатывают антисмысловой олигонуклеотид (Development Code, NS-065/NCNP-01) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) с 2009 года, и собираются начать клинические испытания в июле этого года.
Этот продукт был разработан с целью пропуска экзона 53 гена дистрофина и предназначен для определенных типов пациентов с МДД с мутацией в гене дистрофина. Ожидается высокая эффективность и высокий уровень безопасности этого препарата.
Количество пациентов, которым подходит пропуск экзона 53 , примерно такое же, как количество пациентов , которым подходит пропуск экзона 51 и по числу случаев является в Японии вторым по распространенности . Внедрение препарата для пропуска экзона 53 обеспечит важный этап лечения для пациентов с МДД.
Как было сказано выше, NCNP и Nippon Shinyaku начали сотрудничество в 2009 году, направленное на развитие препарата пропуска экзона 53 , и пришли к совместному договору на препарат под названием NS-065/NCNP-01 в феврале этого года. NCNP является одним из лучших медицинских и научно-исследовательских центров для нервных и мышечных расстройств во всем мире, в его разработках — исследования пропуска экзонов на мышах и собаках, а также в клетках, полученных от пациентов с МДД. На основе своих исследований и разработки продуктов нуклеиновых кислот с 1980 компания Nippon Shinyaku имеет технологию для геномных лекарств и синтеза олигонуклеотидов . Во время совместной работы , Nippon Shinyaku был проведен комплексный синтез олигонуклеотидных последовательностей, которые вызывают пропуск экзона 53. Продукт антисмыслового олигонуклеотида с оптимизированной последовательностью синтезирован из соединения морфолино, и как ожидается , он обеспечит мощную эффективность и высокую безопасность препарата. Доклинические исследования подтвердили его эффективность в клетках пациентов с МДД с мутацией в экзоне 53 , и как ожидается, прогрессирование заболевания будет подавлено.
Это первое клиническое исследование антисмыслового олигонуклеотида в Японии, и это первое клиническое исследование DMD таргетинга пропуском экзона 53 в мире. Это исследование начнется в июле этого года после того, как японские власти утвердят график исследования. Nippon Shinyaku будет сотрудничать с NCNP и в дальнейшем для клинического развития препарата с целью , чтобы он был введен в 2018 году. На основе знаний и опыта, накопленного в ходе создания этого продукта, NCNP и Nippon Shinyaku будут продолжать исследования и разработки, направленные на создание эффективных продуктов для мышечной дистрофии пациентов с другими мутациями в гене дистрофина.
Оригинал: http://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/news/ns2013/2499
Источник: miopatia.ru