Профессионалы, специализирующиеся на различных аспектах разработки лекарственных препаратов, обменяются идеями и информацией на научной конференции АМД, проходящей 21-24 апреля.
Ежегодная конференция Ассоциации Мышечной дистрофии проводится в период с 21-24 апреля 2013 года в Вашингтоне, округ Колумбия. Ключевое внимание в ней уделяется теме развития терапевтических методов лечения нервно-мышечных заболеваний: трансформации понятия «надежда» в «обещание».
«Пять лет назад эта встреча не могла бы состояться», — сказала Джейн Ларкиндейл, вице-президент АМД по исследованиям. «Ранее мы не смогли бы заполнить два с половиной дня, отведенные на проведение конференции, при помощи тех презентаций, которыми мы на данный момент располагаем. На повестке дня находится множество важных тем для обсуждения, включающих большое количество аспектов, начиная с целей терапевтического лечения на ранних стадиях и заканчивая результатами клинических исследований. Также целью некоторых секций конференции является обсуждение развития новых инструментов, позволяющих нам проводить исследования более эффективно».
К участию в конференции допускаются только профессионалы. Данное мероприятие не является открытым для общественности. Однако записи в блогах и отчеты будут доступны для всех после размещения на сайте, посвященном проводимым встречам. Записи будут публиковаться как до, так и после проводимых встреч.
Ожидается, что в конференции примет участие около 500 участников, представляющих академические лаборатории, клиники, а также являющихся представителями индустрии. Запланировано проведение более 60 презентаций с выступлением на сцене, а также планируется более 200 стендовых докладов.
По словам Ларкиндейл цель мероприятия состоит в том, чтобы «выявить препятствия, стоящие на пути развития терапевтических методов лечения, а также найти способы, позволяющие преодолеть эти препятствия».
Сопредседателями конференции являются: С. Фрэнк Беннет, Генеральный директор биомедицинской компании «Isis Pharmaceuticals» и Эрик Хоффман, Директор Научно-Исследовательского Центра Медицинской Генетики при Детском Национальном Медицинском Центре в Вашингтоне, округ Колумбия.
От целей к исследованиям
Презентации на конференции будут сгруппированы по принципу принадлежности их к обширным темам, относящимся к развитию терапевтических методов.
Цели: Эти презентации будут направлены на выявление молекулярных мишеней, на которые направлены терапевтические методы лечения различных заболеваний, таких как боковой амиотрофический склероз (БАС), болезнь Шарко-Мари-Тута (ШМТ), фациоскапулохумеральная мышечная дистрофия (ФСХД), миотоническая мышечная дистрофия (ММД) и спинальная мышечная атрофия (СМА).
Генетические модификаторы: В ходе презентаций будут рассматриваться вариации генов природного происхождения, которые вносят изменения в протекание заболеваний и могут способствовать объяснению индивидуального течения болезни. Также будут представлены цели для развития терапевтических методов лечения при таких заболеваниях как БАС (боковой амиотрофический склероз), мышечная дистрофия Беккера (МДБ), мышечная дистрофия Дюшена (МДД), СМА (спинально-мышечная атрофия) и ММД (Миотоническая мышечная дистрофия).
Терапевтические методики: В ходе презентаций будет уделяться пристальное внимание различным типам лекарственных препаратов (композиций), которые обладают потенциалом к трансформированию в средства терапевтического лечения, такие как лечение стволовыми клетками, белками, малыми молекулами и антисенс-терапией – данные методы находят особое характерное применение при БАС (боковом амиотрофическом склерозе), одной форме врожденной мышечной дистрофии (ВМД), МДД (мышечной дистрофии Дюшена) и ФСХД (фациоскапулохумеральной мышечнойдистрофии).
Биомаркеры: В ходе презентаций будет обсуждаться выявление и использование биологических индикаторов. В том числе будут проводиться визуализирующие исследования, которые могут отражать ход заболевания или его реакции на лечение. Эта работа найдет особое характерное применение при БАС (боковом амиотрофическом склерозе) и МДД (мышечной дистрофии Дюшена).
Животные модели: Обсуждения будут сосредоточены на исследованиях животных, которые воспроизводят характеристики различных нервно-мышечных заболеваний человека. Будет также обсуждаться то, как эти исследования могут быть использованы в ходе изучения этих болезней. Эти исследования найдут особое характерное применение при БАС (боковом амиотрофическом склерозе), центронуклеарной миопатии (ЦНМ), МДД (мышечной дистрофии Дюшена), мышечной дистрофии Эмери-Дрейфуса (МДЭД) и СМА (спинальной мышечной атрофии).
Использование животных моделей в разработке лекарств: Докладчики будут рассматривать способы того, как животные модели человеческих заболеваний могут быть использованы при разработке лекарственных препаратов. Эти сведения найдут особое характерное применение при БАС (боковом амиотрофическом склерозе), МДД (мышечной дистрофии Дюшена) ФСХД (фациоскапулохумеральной мышечнойдистрофии), миотубулярной миопатии (МТМ) и СМА (спинальной мышечной атрофии).
Преклиническая работа по созданию и внесению изменений в опытные образы: В ходе данных дискуссий внимание будет акцентироваться на вопросах проведения лабораторных исследований в области разработок, способных послужить основой для исследований экспериментальных лекарственных препаратов на людях.
Клинические испытания: Данные выступления будут включать в себя новые данные по исследованиям Tirasemtiv при БАС (боковом амиотрофическом склерозе); Drisapersen и Eteplirsen при МДД (мышечной дистрофии Дюшена); кардиологического лечения при МДД (мышечной дистрофии Дюшена); RG2833 при наследственной атаксии Фридрейха (АФ); и ISIS-SMNRx при СМА (спинальной мышечной атрофии).
Новейшее и самое лучшее: Обсуждения будут включать в себя самые последние отчеты о проведенных исследованиях, непосредственно относящихся к центронуклеарной миопатии (ЦНМ), МДД (мышечной дистрофии Дюшена), наследственной атаксии Фридрейха (АФ) имиотубулярной миопатии (МТМ).
Ресурсы для разработки лекарственных средств: Темы для обсуждения будут включить работу с Национальными Институтами Национального центра здоровья по усовершенствованию трансляционных исследований (NCATS). Также будут обсуждаться вопросы по банкам тканей, стволовым клеткам, базам данных и компьютерным чипам, что относится к БАС (боковому амиотрофическому склерозу).
Источник: http://www.mymio.org/news/?id=334