Команда французских и немецких исследователей сообщила в майском номере The
FASEB Journal (http://www.fasebj.org/), что у людей с КПМД утерян
протеин, называемый c-FLIP, используемый организмом для предотвращения
утери мышечной ткани. Воздействуя на клеточные и молекулярные
механизмы, ответственные за производство этого протеина, ученые могли
бы разработать препараты, останавливающие истощение мышц при КПМД и
других сосотояниях.
«К сожалению, редкие болезни, подобные КПМД,
не удостаиваются должного внимания и достаточных ассигнований» —
говорит Gerald Weissmann, M.D., Editor-in-Chief of The FASEB Journal.
«Надеюсь, достижение, описанное в этом исследовании – открытие того,
что регулирует протеин, определяющий процессы, происходящие в мышечной
ткани – приведет к разработке препаратов для этой формы мышечной
дистрофии и многих других»
Чтобы идентифицировать c-FLIP как
виновника КПМД, исследователи использовали ткани из биоптатов людей для
анализа молекулярных путей, ответственных за каждую стадию
прогрессирования заболеваний. Исследователи обнаружили, что протеин
c-FLIP, отвечающий за блокирование гибели мышечных клеток, не
производится как положено у людей с КПМД, и что синтез этого протеина
контролируется другим протеином, названном калпаин-3. По мнению
авторов, это открытие может иметь значение и для других типов мышечных
дистрофий, а также для других состояний, приводящих к гибели мышечных
волокон, таких как долговременная иммобилизация, денервация, старения,
или кахексия (общее истощение организма)
«КПМД – редкое и
серьезное заболевание, лишающее людей возможнсти двигаться» — добавляет
Weissmann. «К счастью, это исследование может снабдить ученых столь
необходимыми целями для разработки препаратов для лечения по крайней
мере одного из этих состояний».
КПМД – это группа заболеваний,
поражающих произвольные мышцы в районе бедер и плеч, вызванных
мутациями по меньшей мере в 15 генах, ответственных за производство
протеинов, необходимых для нормального функционирования мышц.
www. medicalnewstoday.com
взято с miopatia.ru