Milo Biotechnology объявила о первой генной терапии фоллистатином мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) в Национальной детской больнице. Терапия поставляется в виде внутримышечных инъекций, предназначенных для поддержания или восстановления функции мышц у мальчиков, больных МДД. Шесть пациентов проходили клиническое испытание терапии при мышечной дистрофии Беккера, где бала продемонстрирована первоначальная безопасность и эффективность. Результаты этого исследования были опубликованы в январе 2015 в выпуске журнала Molecular Therapy.
Исследование проходит под руководством доктора Джерри Мендела в Национальной детской больницы. «Это первая генная терапия, которая может продемонстрировать функциональное улучшение при любой форме мышечной дистрофии, и является важным шагом для тех, кто страдает от мышечных заболеваний.» Испытание финансируется Альянсом Дюшенна, который координировал финансирование от 15 фондов со всего мира.
Терапия, разработанная в Национальной детской больницы д-р Менделом и д-р Брайан Каспара, основана на векторной (аденоассоциированный вирус) поставке фоллистатина 344, чтобы увеличить силу мышц и предотвратить потерю мышечной массы и фиброз. Поскольку механизм фоллистатина не направлен на конкретную мутацию, потенциально он может помочь и при других формах мышечной дистрофии. Еще проводятся клинические испытания у больных с миозитом в Национальной детской больнице. «Мы рады широкому потенциалу для этой терапии и работе с фондами и адвокатами пациентов по запуску дополнительных исследований.», — сказал генеральный директор Milo Аль Хокинс.
О Milo Biotechnology
Milo Biotechnology компания, разрабатывающая терапию для укрепления мышц и улучшения жизни пациентов с нервно-мышечными заболеваниями. Ее ведущая программа: AAV1-FS344, приводит к локальной экспрессии фоллистатина, мощного TGF-beta ингибитора. Основная технология была разработана и лицензирована исключительно в Национальной детской больнице в Колумбусе, штат Огайо. Компания основана в Кливленде, штат Огайо, и получила финансирование от JumpStart Inc., Фонда Северного побережья и программы по борьбе с редкими заболеваниями. Посетите www.milobiotechnology.com для получения дополнительной информации.
Источник МойМио