Предварительные результаты клинического исследования Ataluren

shutterstock_88515778

Экспериментальныый препарат Ataluren, разработанный для обхода нонсенс-мутаций в МДД и МДБ, не достиг конечной цели в широкомасштабном клиническом иследовании

Биофармацевтическая компания PTC Therapeutics сообщила, что Ataluren хотя и безопасен и хорошо переносим, не достиг своей основной конечной цели в 48-недельном исследовании фазы 2b. Этой целью было увеличение расстояния, которые мальчики с МДД и МДБ могут пройти за 6 минут.

PTC Therapeutics, получившая от MDA грант на $1.75 million для разработки ataluren, сотрудничает в этом с Genzyme Corp. Экспериментальный препарат, показавший многообещающие результаты в преклинических исследованиях, был разработан для лечения МДД и МДБ, обусловленных нонсенс-мутациями в дистрофиновом гене.

Ataluren побуждает мышечные клетки «перескочить» нонсенс-мутацию (приводящую к образованию преждевременного стоп-кодона) и синтезировать функциональный протеин дистрофин, критический компонент мышц, утраченный или недостаточный при МДД и МДБ. PTC продолжает анализировать эффект, оказываемый Ataluren на уровень дистрофина у участников исследования.

«Мы очень разочарованы таким результатом» — говорит Valerie Cwik, MDA Executive Vice President-Research and Medical Director «Но мы изучим важную информацию, полученную при дальнейшем анализе данных, и конечно, останется верными обязательствам по поиску эффективного лечения МДД и МДБ»

Cwik отмечает, что один из важнейших вопросов — «сможет ли повышение уровней дистрофина у пациентов с МДД/Б восстановить или сохранить функции, и, если это так — какие нужны уровни дистрофина. Когда все даные этого хорошо организованного исследования будут полностью проанализированы, мы сделаем большое дело, которое даст нам информцию для разработки других методик для этих заболеваний»

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Как понять, что организм выспался, и что делать, чтобы заснуть быстрее?

Об исследовании ataluren фазы 2b

Недавно завершенное исследование фазы 2Ь продолжалось 48 недель и задействовало 174 участника на 37 площадках в Севрной Америке, Австралии и Израиле. Участники (все — с сохраненной способностью к хождению) были случайным образом разбиты на 3 группы: получающие ataluren в низких дозах, в высоких дозах, или получающие плацебо

Дополнительно к тесту расстояния, пройденного за 6 минут, что было первичным целевым измерением, исследователи оценивали другие параметры, такие, как домшняя активность пациентов, мышечная и сердечная функции, сила, когнитивные способности, сохранность мышц и уровни дистрофина. PTC также проводит дополнительную оценку эффективности.

Значение для пациентов с МДД и МДБ

Хотя результаты этого исследования ataluren были и не такими, на которые надеялось все сообщество МДД/МДБ, данные, полученные в этом исследовании, помогут в дальнейшей разработки методик и будущих клинических испытаний

Разработка методов терапии МДД/МДБ продолжается. Это такие методы, как:
— различные типы генетической и клеточной терапии для замещения нефункционального гена дистрофина функциональным;
— пропуск экзонов, технология, позволяющая клетка синтезировать дистрофин из поврежденного гена;
— методики с замещением дистрофина альтернативными мышечными протеинами, такими как атрофин, а также использованием других составов, нацеленных на нонсенс-мутации.

Кроме того, два кардилогических препарата, уже применяемых на практике, в настоящее время исследуются на их способность предохранять как сердечную мышцу, так и скелетные мышцы

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Протезирование тазобедренного сустава, коленного сустава, Беларусь, 2024: бесплатная замена, очередь, протезы, приживаемость, срок службы, ограничения, цена, операция выходного дня

http://quest.mda.org

Оригинал статьи

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *