Prosensa будет стремиться к ускоренному утверждению Дрисаперсена, предназначенного для лечения МДД

1361975321_shutterstock_108481418

Голландская биофармацевтическая компания Prosensa озвучила планы по поиску способа получения ускоренного утверждения в США для своего экспериментального лекарственного препарата Дрисаперсена, находящегося в процессе разработки. Препарат предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшена (МДД).  Компания также будет стремиться к поиску способа получения утверждения препарата в Европе.

Позже в этом году Prosensa подаст заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (New Drug Application (NDA)) Дрисаперсена в  Администрацию США по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA).  Кроме того, компания взяла на себя обязательство по проведению двух подтверждающих исследований, к которым собирается приступить после получения утверждения.  Предназначение ускоренного утверждения заключается в том, что это позволит пациентам получить доступ к лекарственному препарату до получения полного утверждения.

Дрисаперсен представляет собой экзон-пропускающее лекарственное соединение, действие которого направлено на секцию гена дистрофина, носящую название экзон (секция) 51. Это приводит к тому, что клетки мышц  упускают (пропускают) эту секцию генетических инструкций на протяжении процесса создания белка и выработки укороченных, но функционирующих молекул белка дистрофина.

По оценкам 13 процентам мальчиков с МДД – тем, у кого наблюдаются мутации дистрофина возле экзона 51, может оказаться полезным метод пропуска экзона 51.
«Мы очень довольны тем, что получили положительный ответ от FDA. Также мы рады тому, что этот ответ позволил нам расчистить путь по направлению к получению ускоренного утверждения Дрисаперсена, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшена», — сказала исполнительный вице-президент по исследованиям АМД, а также главный медицинский и научный сотрудник  — Валери Квик (Valerie Cwik). «АМД начала финансирование метода пропуска экзонов в качестве терапевтической стратегии, начиная с ранней стадии исследования. Значительный прогресс, который мы видим сегодня, связанный с разработкой Дрисаперсена и схожих экспериментальных препаратов, является прямым результатом работы, которой мы более чем гордимся. И это всего лишь единственный путь из множества путей, на которых АМД ведет свою работу с целью сохранения и улучшения жизней людей с мышечным заболеванием».

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Законопроект по вопросам соцобслуживания и соцвыплат принят во втором чтении

3 июня 2014 года в ходе проведения пресс-релиза, а также он-лайн презентации, данные о которых сейчас находятся в архиве на сайте компании, Prosensa обобщила свои планы относительно официального утверждения Дрисаперсена.

Путь ускоренного утверждения основан на имеющихся данных

Планы компании Prosensa по получению ускоренного утверждения Дрисаперсена основаны на имеющихся данных относительно лекарственного препарата, а также на положительном отклике, полученном от  FDA.

FDA воодушевила компанию на проведение двух подтверждающих исследований. Исследования  направленны на получение полного утверждения Дрисаперсена настолько быстро, насколько это возможно. В послании, описывающем принципы проведения исследований,  FDA выразило предложения, касающиеся следующего:
Исследование с участием группы исторического контроля может быть приемлемым для подтверждения клинической эффективности, оцененной после получения ускоренного утверждения. Для этого потребуется, чтобы исследователи подтвердили факт большого положительного воздействия, приписываемого Дрисаперсену, приводящего к лучшим результатам у участников исследования по сравнению к результатам, которые ожидается получить от мальчиков, по отношению к которым лечением не применялось.

Демонстрация явной связи между выработкой белка дистрофина и безусловной клинической пользой, оцененной в ходе проведения шестиминутного текста на ходьбу (дистанция, преодолеваемая пешком за шесть минут) или другие оценочные данные, полученные в ходе проведения рандомизированного, плацебо-контролируемого исследования, могут обеспечить подтверждающие доказательство клинической пользы, оказываемой Дрисаперсеном.

Клиническая разработка Дрисаперсена

В дополнение к двум подтверждающим исследованиям Дрисаперсена компания Prosensa планирует возобновить выдачу лекарственного препарата мальчикам, которые ранее участвовали в проведении клинических исследований, направленных на тестирование препарата.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Последний человек с «железными легкими» умер в возрасте 78 лет

Дрисаперсен был протестирован в рамках проведения трех двойных слепых, плацебо-контролируемых исследования, а также в ходе проведения двух продолжительных, открытых расширенных исследований. Для получения большей информации см. «МДД: Что произойдет дальше с Дрисаперсеном?»

На данный момент в распоряжении компании Prosensa находятся три других вида терапии по пропуску экзона (для экзонов 44, 45 и 53 гена дистрофина), находящиеся на ранней стадии проведения клинических исследований, а также две другие программы, направленные на работу с экзонами 52 и 55, в отношении которых ведется доклиническая разработка. Также проводится исследование, целью которого является лучшее понимание естественного хода развития МДД.

Роль АМД в разработке стратегии пропуска экзона

МДД поддерживала проведение основополагающей работы, включающей осуществление ранних лабораторных разработок, касающихся пропуска экзона, начиная с 1990-х годов. Организация продолжает оказывать поддержку в процессе разработки и совершенствования этой стратеги. Поддержка оказывается путем выдачи грантов Стиву Уилтону (Steve Wilton) из  Университета Мёрдока (Murdoch University) в Австралии; Джудит ван ван Дэутэком (Judith van Deutekom), ранее работающей в Медицинском центре Лейденского университета (Нидерланды), а теперь в компании Prosensa; и т.д.

Кроме того, сеть исследований в области клинических разработок АМД, направленных на работу с прогрессированием МДД заболевания у детей, возраст которых составляет менее 3 лет, а также тех, кто потерял способность ходить, скорее всего, позволит получить важную информацию, касающуюся дальнейших разработок лекарственных препаратов по пропуску экзонов, а также формирования клинических исследований для их тестирования.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  История Сергея со СМА из Молодечно, который борется за доступность генных лекарств

Для того, чтобы получить больше информации об экспериментальной стратегии, ознакомьтесь с содержанием статьи «Пропуск экзона при МДД: Что это такое, и кому этому может помочь».

http://quest.mda.org

Источник: МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *