Нью-Джерси, 4 августа 2014 — PTC Therapeutics, Inc сегодня объявила, что Европейская комиссия предоставила условное разрешение на продажу транслвны (аталурена) в Европейском Союзе (ЕС) для лечения носенс мутаций при мышечной дистрофии Дюшенна у амбулаторных больных в возрасте пяти лет и старше.
«Мы рады, что транслана была одобрена для лечения носенс мутаций при мышечной дистрофии Дюшенна. Ориентируясь на основную причину МДД, у нее есть потенциал, чтобы изменить ход болезни. Мы развивали наш препарат, чтобы сделать его доступным для больных в ЕС, поскольку мы продолжаем наши глобальные усилия, и ндеемся, что Translarna станет доступна для всех мальчиков с мдд, что может принести пользу «,- заявил Стюарт В. Пелтз доктор философии, исполнительный директор PTC Therapeutics, Inc. «Мы благодарны пациентам, семьиям, группам поддержки и врачам, которые поддерживали PTC Therapeutics многие годы исследований и развития трансланы. Сообщество пациентов с мдд ждало долгое время вариантов лечения, и это условное одобрение знаменует важный день для всех нас «.
Разрешение позволяет PTC выпустить транслану на рынок в 28 странах, которые входят в Европейский Союз, а также Европейскую экономическую зону. В рамках разрешения PTC обязан завершить свои подтверждающие исследовния Фазы 3 и представить дополнительные данные по эффективности и безопасности.
Утверждение основано на результатах исследования безопасности и эффективности у 174 пациентов в течение 48 недель и нашем дополнительном ретроспективном анализе. Первичная конечная точка оценила эффект трансланы на результаты 6-минутного теста. Ретроспективный анализ показал, что по сравнению с исходными данными на 48 неделе у пациентов, получающих транслану (40 мг / кг / день в 3 приема)среднее снижение показателей по результатам теста составило 12,9 метра, а у пациентов, получавших плацебо — 44,1 метра. Таким образом, среднее изменение наблюдаемых результатов от исходного уровня до 48 недели было на 31,3 метров лучше в группе Trтрансланы, чем в группе плацебо (р = 0,056). Кроме того, у более тяжелых больных, чей базовый ровень 6-минутного теста был менее чем 350 метров, среднее изменение данного теста от исходного уровня до 48 недели составило 68 метров, что лучше чем в группе плацебо. Больные,получавщие транслану, также показали более медленный темп снижения ходьбы на основе анализа времени. Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным препаратам обнаружили, что эти результаты показывают, что транслана замедляет потерю способности ходить у пациентов с миодистрофией Дюшенна.
Кроме того, на основе ретроспективного анализа установлено, что пациенты, получающие лечение, также имели лучшие показатели вторичных конечных точек, в таких тестах, как подъем и спуск по лестнице, которые CHMP также предлогает для оценки замедления прогрессии по отношению к плацебо при МДД. Результаты безопасности показали, что транслана, как правило, хорошо переносится. Серьезные нежелательные явления были нечастыми, и не связаны с препаратом. Наиболее частыми побочными реакциями при введении рекомендуемой дозы были тошнота, рвота и головная боль. Эти побочные реакции обычно не требуют медицинского вмешательства, и ни один пациент не прекратил лечение из-за неблагоприятной реакции.
«Впервые в мире одобрено лечение для основной причины МДД, что знаменует собой очень важный момент для пациентов и их семей. Это является нашей приоритетной задачей сделать транслану доступной для пациентов, и мы будем работать с регуляторами, плательщиками, врачами и организациями пациентов, чтобы сделать это реальностью «. заявил Марк Ротера, коммерческий директор, из PTC Therapeutics, Inc
Источник МойМио