Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), приводит к повреждению скелетных и сердечной мышц. Лечение легочных осложнений улучшило выживание, однако, кардиомиопатия стала одной из ведущих причин смерти, как правило, на третьем десятилетии жизни . Хотя изменения сердечной мышцы начинаются рано, признаки сердечной болезни редко обнаруживаются в первом десятилетии жизни. Таким образом, кардиомиопатия часто проходит незамеченной (без лечения).
Текущие стандарты лечения МДД рекомендуют лекарства, такие как ингибиторы АПФ, когда снизилась фракция выброса (ФВ) , определяемая с помощью эхокардиографии, однако это само по себе не имеет значительного улучшения результатов. Наша команда в последнее время совершила прорыв в исследовании мышей, показав на модели заболевания, подобного кардиомиопатии при МДД, что добавление других препаратов, используемых для лечения сердечной недостаточности и артериальной гипертензии, может фактически предотвратить повреждение сердечной мышцы. Потому как доказана безопасность этих препаратов у детей и взрослых, мы готовы изучить препарат непосредственно в рандомизированных контролируемых клинических испытаниях у пациентов с МДД, мы надеемся показать, что мы можем предотвратить разрушительные последствия повреждения сердечной мышцы.
Более подробно об исследовании
Статус: Набор участников
Идентификационный номер:NCT01521546
Спонсор: Универсистет Огайо
Тип исследования: рандомизированное, параллельное, двойное слепое исследование эффективности.
Основная цель:
Миодистрофия Дюшенна поражает как скелетные, так и сердечную мышцу. Лечение легочных осложнений улучшило выживание, однако поражение сердца является основной причиной смерти на третьем дяситилетии жизни. Хотя миокардиопатия развивается достаточно рано, клинические признаки редко диагностируются на превом дяситилетии жизни. Следовательно кардиомиопатия редко диагностируется в ранних стадиях, когда еще нет необратимых изменений. Стандарты лечения кардиомиопатии предусматривают применение бетта-блокаторов и ингибиторов АПФ при снижении фракции выброса по данным ЭХО-КГ, однако эта стратегия незначительно улучшила результаты. Наша команда проводила исследования у мышей с сходной кардиомиопатией как при миодистрофии Дюшенна лекарственного препарата традиционно применяющегося у пациентов с артериальной гипертензией и заболеваниями сердца. Поскольку есть доказательства безопасности этого препарата как у взрослых, так и у детей, мы считаем возможным проведение данного исследования.
Условия: миодистрофия Дюшенна
Beth McCarthy, BSRT(R)(CV) 614-688-8020 beth.mccarthy@osumc.edu
Местоположение: США, Огайо
Детская больница медицинского центра Цинцинати. Kara Fawley 513-803-0369 kara.fawley@cchmc.org
Медицинский центр университета Огайо. Subha V Raman, MD
Предполагаемая дата завершения: март 2015
Задачи
Основная: исследование сердечной функции по данным МРТ
Второстепенные: изменение содержания и состава коллагена в крови.
Описание:
Миодистрофия Дюшенна— смертельное генетическое заболевание, поражающее как скелетные, так и сердечную мышцы. Сейчас кардиомиопатия является основной причиной смерти пациентов на третьем десятилетии жизни. Существующие стандарты лечения рекомендуют начинать терапию при наличии снижения функции сердца, но это незначительно улучшает ситуацию. Такие подходы как генотерапия еще разрабатываются. Наши исследования у мышей показали, что использование таких препаратов как антагонисты альдестерона могут предупреждать снижение функции сердца. Клинические исследования во многих научных центрах, включая наш, показали, что МРТ с высоким разрешением диагностирует процессы фиброза за долго до развития клинических симптомов..Учитывая эти данные мы планируем выполнить рандомизированное, плацебо контролируемое исследование эплеренона. Мы ожидаем, что эплеренон способен задержать развитие как кардиомиопатии, так и снижения функции скелетной мускулатуры.
Критерии
- Пациенты с миодистрофией Дюшенна в возрасте старше 7 лет с сохраненой систолической функцией сердца
- Возможность проведения МРТ
Критерии исключения
- Почечная недостаточность
- Невозможность проведения МРТ
- Клаустрофобия
- Аллергия на контрастные вещества
- Аллергия на эплеренон
- Уровень калия в сыворотке более 5 ммоль/л