Благодаря $ 2 млн. гранту от американской компании MDA и трех МДД организаций из Великобритании стало возможным проведение 1 фазы испытания экспериментального препарата для лечения МДД фирмы ReveraGen BioPharma штат Мэриленд.
Препарат, получивший название VBP15, будет оценивать безопасность у здоровых людей в фаза 1 исследовании.
VBP15 предназначен для обеспечения преимуществ преднизолона , но без побочных эффектов
VBP15 является экспериментальным соединением , предназначенным для репликации преимущества кортикостероидных препаратов, таких как преднизолон и дефлазакорт, которые широко используются для лечения МДД, но без их нежелательных побочных эффектов.
Преимуществом кортикостероидов (также известных как глюкокортикоидов) в МДД, как считается, это уменьшение воспаления мышц и стабилизация мышечного волокна мембран. Среди нежелательных побочных эффектов, которые сопровождают постоянное и долгосрочное использование кортикостероидов — это увеличение веса, прекращение роста, истончение костей и кожи, высокое кровяное давление, катаракта, подавление иммунной системы и изменения настроения.
VBP15 и подобные соединения могут также найти применение в других заболеваний мышц, в которых воспаление играет роль, например, мышечной дистрофии Беккера (БМД ), тип 2B конечностно- поясная мышечная дистрофия (КПМД), Miyoshi миопатия, дерматомиозит (ДМ) и полимиозит (ПМ ).
Дополнительная поддержка MDA для развития соединения
В 2012 году MDA награждил $ 1,5 млн. грантом ReveraGen для развития этого типа соединения. И в 2013 году, при поддержке MDA в исследовании на мышах с мутациями как при МДД обнаружили, что VBP15 улучшал мышечную силу и снижал мышечное воспаление при сохранении функции иммунной системы, роста и структуры кости.
Следующим шагом , вероятно, будет исследование у больных с МДД
Если VBP15 является безопасным и хорошо переносимым у здоровых добровольцев, следующим шагом, вероятно, будет клиническое испытание препарата у людей с МДД.
Когда будут известны подробности , они будут размещены на веб-сайте MDA.
Источник: miopatia.ru