Рейтинг@Mail.ru
Sarepta нарастила усилия против мышечной дистрофии Дюшенна

Sarepta нарастила усилия против мышечной дистрофии Дюшенна

«Сарепта терапьютикс» () оформила соглашение с некоммерческой французской «» (Généthon), занимающейся научно-исследовательскими проектами лечения орфанных генетических заболеваний. Речь идет об экспериментальной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна на основе вирусного вектора, несущего корректный ген микро- или мини-дистрофина, — «» уже доказала ее эффективность на животных моделях. При этом можно говорить о потенциальной применимости лечения ко всем пациентам с этим нейромышечным заболеванием.

В сентябре 2016 года «Сарепта» получила регуляторное разрешение на антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид «Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен). Препарат предназначен тем пациентам, у которых мутация дистрофина приводит к пропуску экзона 51. Популяция таких больных насчитывает лишь 13% страдающих мышечной дистрофией Дюшенна.

В январе «Сарепта» договорилась с Общенациональной детской больницей штата Огайо о совместной работе над так называемой суррогатной генотерапии на базе вирус-векторного переноса гена GALGT2, кодирующего GalNAc (бета 1,4-N-ацетилгалактозамин галактозилтрансфераза), сверхэкспрессия которого обеспечивает угнетение некорректного функционирования мышечных волокон и нивелирование эффекта дистрофического фенотипа — за счет стимулирования повышенной экстрасинаптической активации атрофина, подменяющего собой недостаточность дистрофина, ответственную за мышечную дистрофию Дюшенна.

Источник http://mosmedpreparaty.ru/news/5761

ПО ТЕМЕ:  Пересадка головы возможна: доказано на крысах

Похожие сообщения

Оставьте отзыв

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Введите правильный ответ: *