СМА — Olesoxime: Результаты выглядят многообещающе

Предварительные результаты для фазового 2 исследования экспериментальной соединения Olesoxime предполагают, что это может сохранить моторную функцию в спинальной мышечной атрофии.

Экспериментальное соединение Olesoxime (TRO19622), в развитии французской компанией биотехнологии Trophos в качестве потенциального лечения спинальной мышечной атрофии (SMA), показывает обнадеживающие результаты в фазе 2 испытания с участием 165 детей и молодых взрослых с этим расстройством.

В их 10 марта 2014, пресс-релизе, Trophos объявил, что Olesoxime показали «благотворное влияние на поддержание двигательной функции.»

Препарат, который нацелен на производящие энергию частей клеток, известных как митохондрии, предназначен для повышения функции и выживание клеток в условиях стресса. В случае одобрения в ближайшее время, это может стать первым коммерчески доступным препарат, разработанный специально для SMA.

Olesoxime (TRO19622) является основной разработкой биофармацевтической компании Trophos, специализирующейся в открытии и разработке новых терапевтических средств для лечения как редких нейродегенеративных заболеваний и более распространенным расстройств.

Olesoxime (TRO19622) холестерина-оксимное соединения семейства митохондриальных модуляторов.
Это молекула, которая имеет холестерина-подобную структуру и показывает сильные нейропротекторное свойствами. TRO19622 является столь же эффективным, как коктейль из трех нейротрофических факторов в сохранении двигательных нейронов в живых в культуре.

Доклинические исследования показали, что соединение способствует функцию и выживание нейронов и других типов клеток при болезни отношение условиях стресса через взаимодействие с митохондриальной переходного проницаемость пор (МРТР).

2009-2011 фаза 3 клинических испытаний из Olesoxime в боковой амиотрофический склероз не продемонстрировали значительное увеличение выживаемости в сравнении с плацебо. Результаты 2011-2013 комбинированный фазы 2/3 пробной версией Olesoxime в спинальной мышечной атрофии (SMA) указано, что соединение предотвращает ухудшение функции мышц, предполагая, что Olesoxime может стать первым препаратом, одобренным для лечения SMA.

Olesoxime может стать первым препаратом, одобренным для лечения SMA

Исследование Olesoxime был проведен в семи европейских странах у пациентов с типом 2 или типа 3 SMA, которые были от 3 до 25 лет. Участники были рандомизированы на получение либо 10 миллиграммов на килограмм веса тела в день Olesoxime внутрь, или Двойник, неактивным лекарства (плацебо).

Каждые три месяца в течение двух лет, участники были оценены на стандартных тестах моторной функции, а также испытаний электрических сигналов от нервов к мышцам, тесты функции внешнего дыхания, качество их жизни мер, падения типичных осложнений SMA и результатов безопасности.

За два года ходе исследования, участники на плацебо показал прогрессивную потерю двигательной функции, характерной для SMA, а те, кто получал Olesoxime показал сохранение двигательной функции и меньше заболеваний, связанных неблагоприятных событий, чем в группе плацебо.

Trophos говорит, что планирует опубликовать более подробные результаты и объявить их на предстоящих научных конференциях. «Наша цель сейчас прохождение нормативных шагов, необходимых для продвижения этого важного продукта для пациентов как можно быстрее», сказал Энрико Бертини, главный специалист этого исследования и детским неврологом в Bambino Джезу больнице в Риме.

——————————————————————————

Компания Трофос сообщила о результатах двухлетнего клинического испытания Olisoxome (TRO19622). Более полные результаты будут доложены в ходе запланированных конференций в апреле. В настоящий момент главным выводом является то, что испытываемый препарат имеет существенный эффект в остановке заболевания.

Следствием проведенной 2\3 фазы исследований является как вероятность открытого испытания (open-label), так и начавшийся процесс авторизации данного препарата, который выведет на рынок препарат до 2016 года и будет первым препаратом для лечения СМА. В настоящий момент данный процесс будет находится в значительной зависимости от финансирования.

Авторизация данного препарата не исключает проведение других ведущихся исследований для более эффективного и быстрого лечения. Фонд прилагает все усилия, чтобы находится в достижимости международного сообщества пациентов СМА, чтобы донести не только самые актуальные и утвержденные методы лечения, но и способствовать их применения для наших украинских детей.