Рейтинг@Mail.ru
«Спинраза» появится в Европе

«Спинраза» появится в Европе

Первое в мире лекарство против спинальной мышечной атрофии разрешено на территории Европейского союза.

В конце декабря прошлого года «Байоджен» () и «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) получили от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов () одобрение на «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен), первое и пока единственное лекарство для терапии спинальной мышечной атрофии — редкого и тяжелого генетического заболевания, специфического ведения которого на тот момент не существовало. А сейчас и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) выдало соответствующее разрешение.

Причина спинальной мышечной атрофии в 95% случаев заключена в или делеции гена SMN1 (в хромосоме 5q13), отвечающего за SMN ( выживаемости мотонейронов), недостаточность которого приводит к потере моторных нейронов. Нусинерсен представляет собой для альтернативного сплайсинга пре-мРНК гена , который почти идентичен SMN1, и потому синтез полноразмерного белка SMN усиливается. Антисмысловые олигонуклеотиды — короткие синтетические последовательности нуклеотидов, разработанные с тем, чтобы избирательно связываться с целевой матричной , дабы регулировать экспрессию генов.

В Соединенных Штатах «Спинраза» вошел в число самых дорогостоящих лекарств: первый год терапии встанет в 750 тыс. долларов, а затем по 375 тыс. долларов ежегодно. По мнению «Байоджен» столь ударная стоимость справедлива. Во-первых, ценник был выработан в ходе строго и вдумчивого процесса путем оценки имеющегося диапазона информации ради достижения надлежащего баланса среди трех ключевых принципов ценообразования: клинической стоимости, влияния на систему здравоохранения, доходов заинтересованных сторон. Во-вторых, нусинерсен, как следует из результатов клинических испытаний ENDEAR фазы III, на 47% снижает риск смертельного исхода.

Источник http://mosmedpreparaty.ru/news/5166

ПО ТЕМЕ:  Китайские специалисты впервые опробовали метод генного редактирования на человеке
Даша – инвалид с рождения. Эта девочка не знает, что такое жизнь без боли. У Даши — ДЦП, гемиплегия III степени и судорожный синдром.

Похожие сообщения

Оставьте отзыв

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Введите правильный ответ: *