Мышцы при мышечной дистрофии Дюшенна хорошо реагируют на препарат тамоксифен, применяемый для лечения рака, — некоторые из особенностей заболевания уменьшались в экспериментах на животных. Это очень перспективная новость так как в настоящее время нет лечения для облегчения долгосрочных симптомов мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
МДД- это расстройство, которое затрагивает приблизительно 1 из 3600 мальчиков и очень редко встречается среди девочек, она ослабляет опорно-двигательный аппарат из-за мутации в гене дистрофина — который отвечает за кодирование жизненно важных мышечных белков. Она характеризуется дыхательными и сердечно-сосудистыми проблемами, усталостью, мышечной слабостью и прогрессирующими трудностями при ходьбе.
Исследователи наблюдали эффект тамоксифена у мышиной модели МДД в течение года. Они были удивлены конечным результатом, отметив значительное улучшение в силе мышц и структуре сердечной мышцы. Фиброз был сокращен почти на 50%, и увеличилась толщина мышечных волокон диафрагмы. Тамоксифен значительно улучшил состояние мышц и восстановил мышечные функции, структуру мышц ног. Сила мышей получавших тамоксифен удвоились и даже утроились в некоторых случаях. Авторы полагают, что этот эффект достигается благодаря механизму рецепторов эстрогена, тем более, что препарат способен значительно повысить уровень ?2 рецепторов эстрогена.
В заключение, эта находка позволяет предположить, что тамоксифен способен оказаться очень хорошим вариантом лечения для людей, страдающих МДД.