PTC Therapeutics успешно заключила соглашение управляемого доступа (MAA) с Национальной службой здравоохранения (NHS) в Англии для Трансларны (Ataluren), препарата для лечения амбулаторных больных в возрасте от 5 и старше с нонсенс-мутацией при мышечной дистрофии Дюшенна (nmDMD).
Решение обеспечивает доступ пациентов к трансларна в Англии. Национальный институт Соединенного Королевства Великобритании и Северной Ирландии (NICE) дал положительную рекомендацию препарату в апреле 2016 года, при условии окончательной доработки условий Договора регулируемого доступа между PTC и НГС. Окончательное руководство от NICE ожидается позже в этом месяце после подписания договора.
В Соединенных Штатах трансларна является исследуемым новым препаратом и до сих пор не одобрена FDA для МДД. Она получила статус лекарства для редких болезней для трех заболеваний: МДД, кистозный фиброз, и мукополисахаридоз I, который вызван дефицитом в жизненно важного фермента, ответственного за расщепление побочных продуктов в клетках.
Трансларна является препаратом для восстановления белка, разработанным для того, чтобы происходило формирование нового, функционального белка у пациентов с генетическими состояниями, вызванными нонсенс мутациями — модификациями генетического кода, который останавливает синтез необходимого белка. Полученный в результате генетического нарушения белок не может быть полностью синтезирован и больше не функционирует, например, дистрофин при миодистрофии Дюшенна.
«Это очень важный день в Англии для детей и молодых людей, страдающих МДД,» сказал генеральный директор PTC Therapeutics Стюарт В. Пелтз, доктор философии, в пресс-релизе. «Мы очень рады, что достигли успешных результатов с NHS Англии, который обеспечит долгожданный доступ к трансларна для пациентов с нонсенс-мутациями при МДД.»
Он благодарит пациентов, семьи, группы поддержки и врачей за их поддержку компании во время «этого важного и строгого процесса доступа.»
Препарат получил разрешение на продажу от Европейской комиссии для лечения nmDMD в 2014 году, и в настоящее время в рамках ежегодного обзора, проведенного Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA), обновление ожидается в этом году. Пациенты в более чем 20 странах имеют доступ к этому препарату или коммерчески или через программы расширенного доступа.
http://musculardystrophynews.com