Етеплирсен, экспериментальный препарат для пропуска экзона, предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызванной конкретными мутациями в гене дистрофина, продолжает демонстрировать улучшения в шестиминутном тесте после 74 недель фазы 2b у 12 пациентов.
Етеплирсен вызвает пропуск экзона 51 гена дистрофина.
Sarepta Therapeutics, Кембридж, штат Массачусетс биотехнологическая компания, объявила результаты 5 апреля 2013 в своем пресс-релизе. Более подробная информация будет представлена ??на конференции MDA , которая состоится 21-24 апреля в Вашингтоне, округ Колумбия «Мы рады видеть продолжение стабилизации способности ходить у больных, получавших етеплирсен почти 1,5 года», говорит Крис Гарабедян, президент и главный исполнительный директор Sarepta Therapeutics. «Эти данные особенно убедительны, если смотреть в контексте опубликованных исследований естественной истории болезни, в которых показано существенное снижение на шесть-минутного теста [пройденного расстояния за шесть минут] за этот период времени у аналогичных пациентов. Эти результаты продолжают поддерживать потенциал развития етеплирсена для лечения МДД и ??изменении курса этой прогрессивного и необратимого мышечного заболевания «.MDA оказывает поддержку развитию пропуска экзонов в качестве стратегии лечения МДД с 1990 года и предоставил дополнительное финансирование для клинических испытаний етеплирсена неврологу Джерри Менделлу в Национальной детской больнице в Колумбусе, штат Огайо.
Продолжение улучшения через 74 недели.
Через 74 недели еженедельное внутривенное вливание етеплирсена продолжало оставаться хорошо переносимым, без клинически значимых, связанных с лечением нежелательных явлений, серьезных нежелательных явлений или госпитализации. Один из участников испытал временное повышение белка в моче, которое не имело никаких клинических симптомов. Участник продолжает лечение без перерыва и белок в моче исчез через неделю. Шесть участников процесса, которые получали либо 30 мг/ кг в неделю либо 50 мг/ кг в неделю в течение периода исследования, в среднем. Группа пациентов, получавших плацебо первые 24 недели, после этого получали етеплирсен в дозе 30 или 50 мг/кг в неделю в течение оставшейся части исследования. На 74-неделе снижение в среднем шести- минутного теста в группе, получавшей етеплирсен (шесть мальчиков) было 2,2 метра (7,2 футов), в то время как в группе плацебо / замедленного лечения (четыре мальчика), тест сократился на 64,6 метров (211,9 футов).62,4-метровая (204,7 футов) разница в среднем снижении пройденного расстояния была статистически значимой. Два участника процесса получавших 30 мг/ кг показали быстрое прогрессирование заболевания и потеряли способность ходить на 24-й неделе. Поэтому они не могут быть включены в шести-минутный тест после этого момента — оставляя в общей сложности 10 участников испытания. Следующие шаги.
В январе Sarepta Therapeutics объявила о своем намерении встретиться с FDA в течение первого квартала 2013 года, чтобы обсудить дальнейшие шаги для развития етеплирсена. MDA будет сообщать о результатах этой встречи, когда они станут доступны.
Источник: МойМио