Влияние дефлазакорта и преднизолона по сравнению с плацебо на функции легких у мальчиков с МДД

Влияние дефлазакорта и преднизолона по сравнению с плацебо на функции легких у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, которые потеряли способность к передвижению.

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее распространенным типом мышечной дистрофии. По мере прогрессирования болезни  слабость дыхательных мышц приводит к рестриктивным заболевания легких, легочным осложнениям,  повышенной заболеваемости и смертности.

Мы провели  рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование, которое оценивало эффективность двух доз  Дефлазакорта(0,9 мг / кг / день и 1,2 мг / кг / сутки) по сравнению с преднизолоном (0,75 мг / кг / сут) и плацебо для лечения мальчиков с МДД. Первый сегмент по сравнению дефлазакорта, преднизолона и плацебо длился в течение 12 недель. Второй сегмент сравнивал две дозы дефлазакорта и преднизолон от 12 до 52 недель.

Мы провели анализ подгрупп  воздействия дефлазакорта и преднизолона на легочную функцию (ФЖЕЛ, СОАС) у пациентов, которые не имели способности к передвижению  на исходном уровне методом ретроспективного анализа. В общей сложности 196 участников из 9 центров были рандомизированы в 4-е группы  лечения; 45 пациентов не ходили на исходном уровне.

Через 12 недель, обе дозы дефлазакорта продемонстрировали улучшение по сравнению с плацебо: FVC и MVV (р = 0,065 0,9 мг / кг / день,  FVC, р = 0,023 для% предсказали FVC и р = 0,02 для 1,2 мг / кг / день на MVV ), тогда как преднизолон показал  большее численное снижение по сравнению с плацебо  обоих показателей. Более 52 недель лечения дефлазакортом  0,9 мг / кг / день показало улучшение на 0,128 л  FVC и улучшение  на 11,1 л  MVV по сравнению с преднизолоном (NS), в то время как дефлазакорт 1,2 мг / кг / сут продемонстрировал улучшение на 13,6 л  MVV по сравнению с  преднизолоном (р = 0,065).

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Хорошо ли лечат там, где нас нет: в Англии ждут операцию до 18 недель, а в США вызов Скорой может обойтись больше $1000

Большее количество пациентов на дефлазакорте показали улучшение по сравнению с исходными данными  легочной функции по сравнению с преднизолоном. Это первое проспективное, рандомизированное, слепое исследование, чтобы продемонстрировать преимущества дефлазакорта и преднизолона для  легочной функции  у мальчиков с МДД, потерявщих способность ходить. Хотя некоторые данные говорят  в пользу дефлазакорта над преднизолоном, необходимы хорошие клинические исследования,  чтобы лучше оценить эти различия.

Источник МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *