Цель: перспективно оценить влияние дефлазакорта и преднизолона на функцию легких у мальчиков с МДД, которые потеряли способность к передвижению
Предпосылки: мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее распространенным типом мышечной дистрофии. По мере прогрессирования болезни слабость дыхательных мышц приводит к заболеваниям легких, осложнениям и повышенной заболеваемости и смертности.
Методы: рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности двух доз дефлазакорта (0,9 мг / кг / день и 1,2 мг / кг / сут) по сравнению с преднизолоном (0,75 мг / кг / день) и плацебо для лечения мальчиков с МДД. Первый сегмент предусматривал сравнение дефлазакорта, преднизолона и плацебо в течение 12 недель. Второй сегмент- сравнивали две дозы дефлазакорта и преднизолона от 12 до 52 недель. Мы провели анализ функции легких (FVC, MVV) у пациентов.
Результаты: В общей сложности 196 участников из 9 центров были рандомизированы в 4-е группы лечения; 45 пациентов потеряли способность ходить на исходном уровне. Через 12 недель, обе дозы дефлазакорта продемонстрировали улучшение по сравнению с плацебо FVC и MVV (р = 0,065 0,9 мг / кг / день на FVC и р = 0,02 для 1,2 мг / кг / день на MVV), тогда как преднизолон имел большее снижение. 52 недели лечения дефлазакортом 0,9 мг / кг / день показали улучшение на 0,128 л FVC и улучшение 11,1 л/ мин MVV по сравнению с преднизолоном (NS), тогда как дефлазакорт 1,2 мг / кг / сут продемонстрировал улучшение на 13,6 л / мин MVV по сравнению с преднизолоном (р = 0,065). Большее количество пациентов на дефлазакорте показали улучшение по сравнению с исходным в легочной функции по сравнению с преднизолоном.
Выводы: Это первое проспективное, рандомизированное, слепое исследование демонстрации преимущества дефлазакорта и преднизолон по улучшению легочной функции у мальчиков, потерявщих способность ходить, с МДД.