Метка: CRISPR-Cas9

CRISPR-Cpf1: Альтернативное редактирование генов при мышечной дистрофии Дюшенна

CRISPR-Cpf1: Альтернативное редактирование генов при мышечной дистрофии Дюшенна

АКТУАЛЬНО, ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Используя новый редактирующий геном фермент CRISPR-Cpf1, исследователи Юго-западного медицинского центра Техасского университета успешно исправили дефекты мышечной дистрофии Дюшенна в человеческих клетках и мышиных моделях. Ранее команда использовала стандартную систему редактирования генов, CRISPR-Cas9. В данном исследовании, описанном в Science Advances, применялась ее новая версия. «Мы взяли у пациентов клетки с наиболее распространенными мутациями, отвечающими за дистрофию Дюшенна, и исправил их в лабораторных условиях, восстановив производство белка дистрофина», — объяснил автор работы, доктор Эрик Олсон. Миодистрофия Дюшенна возникает из-за мутаций в одном из самых длинных человеческих генов, кодирующих этот протеин. Дистрофин выступает в качестве амортизатора для мышечных в
Пол Нопфлер: Этические проблемы создания детей на заказ

Пол Нопфлер: Этические проблемы создания детей на заказ

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МИОБЕРЕМЕННОСТЬ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ
Создание генетически модифицированных людей уже не является научной фантастикой, это вероятный сценарий будущего. Биолог Пол Нопфлер предполагает, что в течение следующих пятнадцати лет учёные смогут использовать технологию генетического редактирования CRISPR, чтобы «улучшать» человеческие эмбрионы, начиная с изменения внешнего вида и заканчивая исключением риска аутоиммунных заболеваний. В этом выступлении Нопфлер заставляет нас задуматься о возможности появления детей на заказ, что может привести к непредвиденным последствиям, затрагивающим каждого из нас. 0:11 А что, если я сделаю вам ребёнка на заказ? Что, если вы, как будущий родитель, и я, как учёный, решим вместе пройти этот путь? 0:25 А если нет? А если бы мы подумали: «Это плохая идея», а многие наши члены семьи, друзья
Все, что нужно знать о технологии генной модификации CRISPR

Все, что нужно знать о технологии генной модификации CRISPR

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОИНФОРМ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Все, что нужно знать о технологии генной модификации CRISPR – в этих 4 выступлениях на TED О революционном методе редактирования генома CRISPR так или иначе слышали многие, однако суть его знает далеко не каждый. Гораздо важнее те этические противоречия, которые могут возникнуть при дальнейшем развитии генетики. Эти вопросы поднимают четыре специалиста отрасли в своих выступлениях на всемирно известных конференциях TED. В фантастическом фильме «Гаттака» 1997 года генетически «несовершенный» мужчина хочет стать астронавтом несмотря на неодобрение общественности из-за того, что он полностью естественно появился на свет. Роль этого изгоя сыграл Итан Хоук, потому что в Голливуде могут себе позволить сделать его изгоем. Действие фильма происходит в «недалеком будущем», когда почти
Будущее с CRISPR: какие болезни позволит лечить редактура генов

Будущее с CRISPR: какие болезни позволит лечить редактура генов

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Эксперты поведали, какие болезни может победить технология редактирования генома, на которую надеются ученые из США. Как уже рассказывал Sobesednik.ru, на днях американские ученые заявили о своей поддержке развития технология редактирования генома. По их мнению, она должна обязательно быть использована в медицине для борьбы с тяжелыми неизлечимыми заболеваниями. Эксперты сайта Popularmechanics.com рассказали, каких удивительных целей можно достичь с помощью программы CRISPR/Cas9. 1. Удаление малярии из организма москитов. Ученым уже удалось создать москитов, имеющих резистентность перед паразитами, вызывающими малярию. С помощью технологии CRISPR они удалили фрагмент ДНК, а затем генетическая система насекомых попыталась восстановить геном, воспользовавшись искусственной частью,
Божественный монтаж

Божественный монтаж

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Как работает редактирование генома — новейшая технология излечения генетических заболеваний Лейкемия, мышечная дистрофия, несовершенный остеогенез, ВИЧ, болезнь Хантингтона, рак всех разновидностей, прочие генетические заболевания… Как бы вы стали их лечить, если бы были богом? Взмахнули бы рукой, чтобы болезни просто исчезли? Или вырезали бы из ДНК пациентов мутировавшие гены, чтобы заменить их здоровыми? Так вот, чтобы это сделать, не нужно быть богом. Для этого людям нужен только CRISPR/Cas9. Более того: уже совершенно точно известно, что лет через 20-30 удаление генетических неполадок у плода на ранних стадиях беременности станет такой же нормальной процедурой, как прививка. От рака можно будет вылечиться за один укол, а ВИЧ или малярия уйдут в прошлое, как черная оспа или по
В США успешно прошли исследования по терапии мышечной дистрофии Дюшенна

В США успешно прошли исследования по терапии мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Ученые из Вашингтонского университета смогли вылечить мышей от тяжелого наследственного заболевания, приводящего к мышечной дистрофии. Для этого они использовали технологию CRISPR/Cas9, пишет Nature Communications. Мышечная дистрофия Дюшенна — генетическое заболевание, которое вызвано мутацией гена DMD, кодирующего белок дистрофин, расположенный на X-хромосоме. Женщины болеют ею только в том случае, если обе их X-хромосомы имеют мутантный аллель. Если же дефектна только одна копия DMD, то в этом случае представительница слабого пола будет носителем. Если же мужчина имеет поврежденный ген, то, из-за отсутствия второй Х-хромосомы, которая могла бы компенсировать мутацию, он неизбежно заболеет дистрофией. В конечном итоге из-за нарушения функций мышц пациенты теряют способность двигаться
Разработка платформы  CRISPR-Cas9 — опосредованного редактирования гена для восстановления рамки считывания у 60% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

Разработка платформы CRISPR-Cas9 — опосредованного редактирования гена для восстановления рамки считывания у 60% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) развивается, как правило, из-за мутаций, приводящих к сдвигу рамки считывания в гене, кодирующем дистрофин. Потеря дистрофина приводит к прогрессирующей дегенерации мышц и преждевременной смерти. Приблизительно 60% пациентов с МДД имеют такие мутации в области горячих точек в пределах экзонов 45-55 в области стержня дистрофина. Оценки соотношения генотип / фенотип показали, что делеции экзонов 45-55 без нарушения рамки считывания приводят к более умеренной, аллельной болезни, мышечной дистрофии Беккера. Этот факт позволяет предположить, что восстановление рамки считывания путем охвата экзонов 45-55 может относиться к ~ 60% пациентов с МДД и значительно уменьшить тяжесть заболевания. Мы разработали платформу, используя CRISPR и связанного с ними
Швейцарские ученые сообщили об успехах в применении “генетических ножниц”

Швейцарские ученые сообщили об успехах в применении “генетических ножниц”

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Технология CRISPR-Cas9 позволит лечить нервные и мышечные наследственные болезни. Метод “редактирования” ДНК под сокращенным названием CRISPR-Cas9 получил распространение в получении генетически модифицированных организмов с заданным свойствами. Ее преимуществом является возможность делать разрыв в цепочке генов в конкретном выбранном месте. Исследовательская группа под руководством Винсента Дьона из университета Лозанны заявила о возможностях применения метода в лечении наследственных заболеваний на уровне нервной и мышечной тканей: журнал Nature Communications. Исследователям из Лозанны удалось провести ряд экспериментов на клеточных культурах, которые показали возможности “генетических ножниц” в исправлении генетических дефектов, вызываемых такие заболевания, как хорея Хентинг
CRISPR: Генная инженерия изменит всё и навсегда

CRISPR: Генная инженерия изменит всё и навсегда

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, МЕДИА, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Проектирование детей, конец заболеваниям и старению – поразительные вещи, которые раньше были лишь научной фантастикой, вдруг становятся реальностью. Единственное, что известно наверняка, – все изменится необратимо. https://www.youtube.com/watch?v=086SrB-ut7c Источник  Naked Science
Технологию CRISPR-Cas впервые применили для лечения онкозаболеваний

Технологию CRISPR-Cas впервые применили для лечения онкозаболеваний

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МИОИНФОРМ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Технология CRISPR-Cas9, позволяющая редактировать геномы высших организмов, — сверхпопулярная тема обсуждений, касающихся перспективных направлений лечения многих тяжелых заболеваний, таких как ВИЧ, различные наследственные и онкозаболевания. Настоящая гонка, развернувшаяся между китайскими и американскими исследователями, ставит своей целью внедрение технологии в клиническую практику и проверку ее эффективности в лечении пациентов. Недавно Китаю удалось вырваться вперед в этом состязании, впервые произведя пациенту аутологичную трансплантацию иммунных клеток, отредактированных с помощью CRISPR-Cas9 и запрограммированных на борьбу с опухолью. Важность этого события для будущего технологий геномного редактирования в медицине специально для «биомолекулы» прокомментировал Павел Волчков —