Пациент погиб после введения генного препарата для лечения миодистрофии Дюшенна

27-летний пациент скончался после введения экспериментального генного препарата, направленного на повышение экспрессии дистрофина у больных с миодистрофией Дюшенна. Как…

Продолжить чтение

CRISPR восстановила функцию дистрофина в стволовых клетках от людей с мышечной дистрофией Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) вызывается мутациями, затрагивающими ген дистрофина. Исследователи продемонстрировали использование метода двойной РНК CRISPR…

Эксперты FDA сомневаются в эффективности «орфанного» препарата от Sarepta

Эксперты Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) поставили под сомнение эффективность экспериментальной генной…

Обнаружена связь между смертельным геном дистрофии и раком

Ученые определили роль гена DMD в развитии онкологии и мышечной дистрофии Дюшенна. Давно известно, что мутации…

Российские ученые предложили новый способ терапии миодистрофии Дюшенна

Исследователи выяснили, что в качестве средства безопасной и эффективной генной терапии заболевания можно использовать белок утрофин,…

Найден способ повысить эффективность CRISPR-Cas9

Американские ученые отрегулировали технологию генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна и обнаружили возможность увеличить эффективность лечения. Результаты…

Продолжить чтение

Одна инъекция CRISPR/Cas9 избавила мышей от миодистрофии

«Отремонтированные» в двухдневном возрасте грызуны прожили год под наблюдением, чувствовали себя хорошо Ученые из Университета Дьюка…

Дистрофию Дюшенна вылечили у мышей

Ученые применили технологию генного редактирования CRISPR всего один раз и добились стабильных результатов. Подход открывает большой потенциал…

Клетки-«химеры» помогут людям с миодистрофией Дюшенна

Польские и американские медики обнаружили, что клетки, полученные из клеток здоровых людей и пациентов с миодистрофией…

Клинические исследования препарата Translana на территории Российской Федерации

Компания РТС инициировала клинические исследования препарата Translana, разработанного для коррекции нонсенс мутации в гене Дистрофин, на…

CRISPR-Cpf1: Альтернативное редактирование генов при мышечной дистрофии Дюшенна

Используя новый редактирующий геном фермент CRISPR-Cpf1, исследователи Юго-западного медицинского центра Техасского университета успешно исправили дефекты мышечной…

Вылечить миодистрофию Дюшенна

Конкуренция групп, единство методик Мышечная дистрофия Дюшенна – тяжелейшее Х-связанное заболевание, эффективного лечения которого до сих…

Продолжить чтение

Желудочная моторика при мышечной дистрофии Дюшенна: распределение дистрофина и атрофина в желудочной мускулатуре

С повышением выживаемости у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) желудочная моторика становится клинически значимой у…

Мышечная дистрофия: перепрограммированные взрослые стволовые клетки человека спасают больные мышцы у мышей

Ученые сообщают, что взрослые стволовые клетки, выделенные у людей с мышечной дистрофией, могут быть генетически исправлены…

Продолжить чтение