Метка: донор

Кардиотерапия CAP-1002 для миодистрофии Дюшенна

Кардиотерапия CAP-1002 для миодистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
CAP-1002, разрабатываемая Capricor Therapeutics, безопасно и эффективно лечит кардиологические патологии связанные с миодистрофией Дюшенна (далее — МДД). Об этом говорит клиническое исследование, предварительные результаты которого сформированы на основе проведенного 28 апреля вебинара совместно с Каприкор, некоммерческими организациями «Коалиция Дюшенн» и Родительским проектом мышечных дистрофий. МДД, которая возникает у одного на 3500 новорожденных, вызвана генетическими мутациями,  ухудшающими нормальное функционирование мышечных тканей, включая сердечную мышцу. CAP-1002 — это кардиотерапия с использованием стволовых клеток, разрабатываемая, как лечение для сердечных заболеваний. Представляет собой применение клеток тканей здорового сердца донора, которые затем выращиваются в
«Мой сын умер в 1994, но его сердце билось до 2017»

«Мой сын умер в 1994, но его сердце билось до 2017»

МЕДИА, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
В сентябре 1994 года семилетний американец Николас Грин, отдыхавший с родителями на юге Италии, был застрелен в результате преступной ошибки. Его смерть стала трагедией для родителей - Реджа и Мэгги Грин. Реджи и Мэгги разрешили отдать органы погибшего сына для пересадки, и это решение произвело ошеломляющий эффект в Италии. Число доноров органов в Италии за следующие 10 лет увеличилось в три раза. Позже этот феномен был назван "эффектом Николаса". Ночная гонка "Я почувствовал опасность, когда сзади пристроилась машина темного цвета и некоторое время следовала за нами, - вспоминает Редж Грин ту ночь, когда его сына по непонятной причине застрелили совершенно незнакомые люди. "Вскоре машина пошла на обгон, и я расслабился, подумав, что на самом деле ничего страшного не произошло
Не прокатило. Зачатый тремя родителями ребенок оказался в смертельной опасности

Не прокатило. Зачатый тремя родителями ребенок оказался в смертельной опасности

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОБЕРЕМЕННОСТЬ, МИОМЫШЦЫ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
В апреле 2016 года родился первый в мире ребенок, у которого три биологических родителя. В его клетках находится ДНК от трех человек — одного мужчины и двух женщин. Однако на этой неделе вышла статья, в деталях раскрывающая проделанную еще в позапрошлом году процедуру, а также ее возможные последствия. «Лента.ру» подробно рассказывает о работе, вызвавшей споры в научном сообществе. Мальчик появился на свет благодаря усилиям врачей из нью-йоркского Центра лечения бесплодия «Новая надежда» (New Hope Fertility Center), которые провели митохондриальную заместительную терапию (англ. mitochondrial replacement therapy — MRT), также известную как «метод трех родителей». Таким образом медики помогли паре из Иордании, два предыдущих ребенка которых умерли в возрасте восьми месяцев и шести лет
Кому репродуктивные технологии XXI века помогут стать родителями

Кому репродуктивные технологии XXI века помогут стать родителями

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОБЕРЕМЕННОСТЬ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Технологии в репродуктивной медицине сегодня позволяют стать родителями тем, кто раньше не мог об этом и мечтать. Каково их будущее? И — так ли полезно их дальнейшее развитие? Полтора года назад врачи из Нью-Йорка совершили настоящий прорыв — они сконструировали эмбрион «ребенка трех родителей». К врачам обратилась супружеская пара, у которой уже было двое детей, зачатых естественным путем, но оба ребенка погибли. Их мать оказалась носителем редкой генетической болезни — синдрома Лея. Причина этой болезни — мутация в ДНК митохондрий, клеточных структур, которые отвечают за выработку энергии. У детей с синдромом Лея нарушается энергетический обмен в клетках, они страдают от головных болей, судорог, постоянной тошноты и рвоты, быстро утомляются, плохо развиваются и обычно погибают в р
Вылечить миодистрофию Дюшенна

Вылечить миодистрофию Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОИНФОРМ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
Конкуренция групп, единство методик Мышечная дистрофия Дюшенна – тяжелейшее Х-связанное заболевание, эффективного лечения которого до сих пор нет. В одном из последних номеров Science вышли целых три статьи об успешном тестировании на мышиных моделях технологии CRISPR/Cas9 для лечения этой болезни. Может быть, у этого подхода есть шанс добраться и до клиник? Мышечная дистрофия Дюшенна, от которой страдает один из 3600-5000 новорожденных мальчиков, вызывается отсутствием дистрофина – белка, который соединяет цитоскелет и внеклеточный матрикс в мышечном волокне и обеспечивает его стабильность при сокращении (рис. 1). Из-за мутаций гена DMD рамка считывания при трансляции его мРНК сдвигается, и синтез белка преждевременно прекращается. Врожденная болезнь очень быстро прогрессирует:
Британский регулятор одобрил рождение детей от трех родителей

Британский регулятор одобрил рождение детей от трех родителей

ГЕНЕТИКА, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Британское управление по эмбриологии и искусственному оплодотворению (HFEA) одобрило рождение детей от одного мужчины и двух женщин. Первый такой ребенок может появиться на свет в конце 2017 года. HFEA будует выдавать лицензии клиникам и пациентам на такие процедуры. Использование ДНК трех человек позволит предотвратить рождение детей с неизлечимыми митохондриальными заболеваниями. Митохондриальные заболевания - нарушение функций головного мозга, мускульная дистрофия, пороки сердца, слепота и другие - вызываются дефектами митохондрий (часть клеточной структуры, которая отвечает на энергоснабжение клетки) в клетках матери. Порой такие заболевания приводят к смерти. Митохондриальные болезни обнаруживают у одного из 4,3 тыс. детей. Революционный способ трехстороннего экстракорп
CRISPR/CAS9: что значит для человечества переход от чтения генома к его редактированию?

CRISPR/CAS9: что значит для человечества переход от чтения генома к его редактированию?

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, ЛИТЕРАТУРА / ПУБЛИКАЦИИ, НОВОСТИ
Как ученые модифицируют гены, какие этические вопросы это может породить и будут ли с помощью генных технологий создавать «детей на заказ». Технология  CRISPR/Cas9, позволяющая вносить изменения в геном высших организмов (в том числе человека) стала в последние годы одной из самых обсуждаемых — не только молекулярными биологами, но и биотех-инвесторами, медиками, социологами — тем. Все дело в том, что CRISPR/Cas9 потенциально имеет перспективы применения для борьбы с многими тяжелыми заболеваниями, среди которых рак, наследственные болезни, ВИЧ. Если раньше генетические технологии применялись в первую очередь для диагностики, то теперь мы впервые подошли к новому рубежу — у нас есть инструмент редактирования ДНК, который, возможно, получит все больше внедрений в клиническую практику
Технологию CRISPR-Cas впервые применили для лечения онкозаболеваний

Технологию CRISPR-Cas впервые применили для лечения онкозаболеваний

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МИОИНФОРМ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Технология CRISPR-Cas9, позволяющая редактировать геномы высших организмов, — сверхпопулярная тема обсуждений, касающихся перспективных направлений лечения многих тяжелых заболеваний, таких как ВИЧ, различные наследственные и онкозаболевания. Настоящая гонка, развернувшаяся между китайскими и американскими исследователями, ставит своей целью внедрение технологии в клиническую практику и проверку ее эффективности в лечении пациентов. Недавно Китаю удалось вырваться вперед в этом состязании, впервые произведя пациенту аутологичную трансплантацию иммунных клеток, отредактированных с помощью CRISPR-Cas9 и запрограммированных на борьбу с опухолью. Важность этого события для будущего технологий геномного редактирования в медицине специально для «биомолекулы» прокомментировал Павел Волчков —
Доктор Канаверо пошел по пути Франкенштейна

Доктор Канаверо пошел по пути Франкенштейна

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Готовясь к трансплантации головы русскому программисту, нейрохирург ставит опыты по электростимуляции нейронов спинного мозга на «жмуриках». Нейрохирург Серджио Канаверо стал знаменитостью после того, как заявил о намерении пересадить голову тяжело больного российского программиста Валерия Спиридонова на донорское тело. По мере приближения к анонсированной дате (трансплантация намечена на декабрь 2017 года) скептики потирают руки, предвкушая громкое фиаско. Но и доктор Канаверо не теряет духа и предъявляет все новые доказательства своей правоты. На днях Канаверо опубликовал в специализированном научном журнале Surgical Neurology International результаты последних экспериментов с животными, которые доказывают, что трансплантация головы возможна. Ключевым моментом в такого рода
Ген, ты чего? Как редактирование генов изменит облик человечества.

Ген, ты чего? Как редактирование генов изменит облик человечества.

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Технология CRISPR-Cas9 привлекает большое внимание как ученых, так и всех тех, кто интересуется биотехнологиями. Многие считают, что новый метод точного редактирования генов позволит создать в будущем совершенного человека. «Лента.ру» рассказывает о том, что представляет собой система CRISPR и следует ли ждать от нее чудес. В начале февраля 2016 года стало известно, что правительство Великобритании разрешило ученым изменять ДНК человеческих эмбрионов в исследовательских целях с помощью системы CRISPR. Речь не идет о создании ГМО-людей, поскольку все модифицированные эмбрионы, полученные через экстракорпоральное оплодотворение, через 14 дней будут уничтожаться. Однако общественность сильно обеспокоилась. Например, директор национальной разведки США Джеймс Клэппер заявил, что потенциально