Новое лечение может улучшить состояние 45 % пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

Новый препарат, разработанный под руководством профессора медицинской генетики Тосифуми Йокоты из Университета Альберты, может быть полезен…

«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний

Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России…

Продолжить чтение

Лечение миодистрофии Дюшенна: настоящее и будущее терапии

Генетики мировых лабораторий активно работают над проблемой лечения миодистрофии Дюшенна (МДД). Эксперты рассказали участникам первой Всероссийской…

Продолжить чтение

Новые соединения для антисмысловой терапии спинальной мышечной атрофии

Исследователи Сколтеха и их коллеги из России и Великобритании изучили безопасность и эффективность новых химических модификаций…

Продолжить чтение

«Ты особенный малыш»: что делать, если у ребенка миодистрофия Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – редкое генетическое заболевание, которое обычно поражает мальчиков (примерно одного из 3500–5000).…

Продолжить чтение

«Янссен» поддержит программу бесплатной диагностики спинальной мышечной атрофии

«Янссен», подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон», объявляет о запуске программы бесплатной диагностики спинальной мышечной…

Продолжить чтение

Юлия Латынина: Про медицину у нас и у них. СМА

… И я хочу начать с истории, которая началась в «Новой газете». В январе «Новая газета»…

Продолжить чтение

Самое дорогое лекарство в мире. Как лечат детей со СМА и почему Россия хуже Румынии

В России 20 (двадцать) детей, больных СМА, в возрасте до 2 лет. Вылечить каждого из них…

Продолжить чтение

FDA предварительно одобрило таргетный препарат компании Sarepta для лечения МДД

FDA одобрило по ускоренной процедуре Vyondys 53 – второй препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)…

Продолжить чтение

Чем нас лечат: Спинраза. Против СМА и смысла

Работает ли первый в стране препарат от спинальной мышечной атрофии. В чем Спинраза превзошла все ожидания…

Продолжить чтение

В США выходит на рынок геннотерапевтический препарат Zolgensma от спинальной мышечной атрофии

AveXis объявляет об инновационных программах доступа к генной терапии Zolgensma для американских плательщиков и их семей.…

Продолжить чтение

Найден способ повысить эффективность CRISPR-Cas9

Американские ученые отрегулировали технологию генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна и обнаружили возможность увеличить эффективность лечения. Результаты…

Продолжить чтение

Восемнадцать плюс

«Когда я поняла, что мое государство мне не может и не хочет помочь, я понадеялась на…

Продолжить чтение

Sarepta и Invitae стремятся ускорить исследование средств терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Американская фармкомпания Sarepta Therapeutics расширила альянс с компанией Invitae, специализирующейся в сфере генетической информации, для оказания…

Продолжить чтение

Когда диагноз лотерея: от редких мутаций спасет расшифровка генома

. В мире известно около семи тысяч редких (орфанных) заболеваний. Большая часть — наследственные. Иногда на поиски вызывающей их…

Biogen направит 1 млрд долларов на разработку антисмысловых олигонуклеотидов

Компании Biogen и Ionis расширили партнерство по созданию новых препаратов для лечения неврологических заболеваний. Результатом 10-летнего…

Продолжить чтение

CRISPR оживит больных мышечной дистрофией Дюшенна

Учёным удалось отредактировать клетки сердечной мышцы с мутациями, которые приводят к развитию мышечной дистрофии Дюшенна. Используя…

«Нужен стандарт оказания медицинской помощи»: фонд «МойМио» о редких мальчиках

7 сентября – Международный день осведомленности о миодистрофии Дюшенна. Это редкое генетическое заболевание, которым болеют мальчишки.…

Продолжить чтение