Один из проектов «Генериума» – терапия миодистрофии Дюшенна (МДД), сообщил на форуме «Биотехмед» вице-президент по внедрению…
Продолжить чтениеМетка: Этеплирсен (Eteplirsen)
Голикова рассказала о прототипе технологии лечения миодистрофии Дюшенна
Вице-премьер РФ Татьяна Голикова отчиталась о реализации Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий, заявив, что Центр…
Продолжить чтениеRoche заплатит Sarepta $1,15 млрд за права на препарат генной терапии дистрофии Дюшенна
Швейцарская Roche 23 декабря объявила о заключении лицензионного соглашения с американской биотехнологической компанией Sarepta Therapeutics, касающегося…
Продолжить чтениеSarepta и Invitae стремятся ускорить исследование средств терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Американская фармкомпания Sarepta Therapeutics расширила альянс с компанией Invitae, специализирующейся в сфере генетической информации, для оказания…
Продолжить чтениеПрепарат от миодистрофии Дюшенна испытывают на пациентах
Несмотря на то, что в последние годы начали появляться лекарства, предназначенные для лечения таких пациентов, помогают…
Сын Валерии Бобочел просит о помощи — все молчат
Алексей Бобок пишет во все инстанции с одной лишь просьбой о том, чтобы ему помогли пройти…
Продолжить чтениеPTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД
Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics не смогла убедить FDA в эффективности своего препарата Translarna (ataluren) для…
Продолжить чтениеСтрашная болезнь в Молдове: врачи дают надежду, а государство отбирает
Страшная болезнь в Молдове: врачи дают надежду, а государство отбирает — речь идет о миодистрофии Дюшенна,…
Продолжить чтениеДорогой, уникальный и срочно необходимый: рискованная комбинация?
В отчете ЕМА за 2016 год, о котором мы недавно писали в нашей новостной ленте, было…
Разработка вестерн-блот-метода для количественной оценки человеческого белка дистрофина в клинических испытаниях этеплирсена фазы II и III.
Объект: Фосфордиамидатморфолиноолигомер (PMO), этеплирсен, получивший ускоренное одобрение в США для пациентов с мутациями гена дистрофина, пригодными…
Sarepta продаст право быстрого рассмотрения заявки на лекарство
Американская биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics Inс объявила о продаже своего ваучера на ускоренное рассмотрение заявки на…
Продолжить чтениеВердикт для пациента
Отец ребенка, страдающего миодистрофией Дюшенна, в суде отстаивает его право на получение лекарства. Отец десятилетнего мальчика…
Продолжить чтениеНе жизненные показания
Больные дети не могут получить лекарства, которые спасут их от инвалидной коляски в 12 лет и…
Продолжить чтениеОбщественная палата добивается закупки для ребенка орфанного препарата стоимостью 500 тыс. евро
Председатель комиссии Общественной палаты РФ по социальной политике, трудовым отношениям и качеству жизни граждан Владимир Слепак…
FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
В США одобрено первое лекарство для лечения миодистрофии Дюшенна. Это заболевание поражает мальчиков. Первые симптомы появляются…
Продолжить чтениеВ США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрило первый инъекционный препарат…
Sarepta подорожала на 31% благодаря новому лекарству от мышечной дистрофии
Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) запросило у Sarepta дополнительную информацию по препарату Eteplirsen. Инвесторы…
Продолжить чтениеFDA рассмотрит ускореное одобрение для етеплирсена.
Sarepta объявила, что агенство по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) рассмотрело заявку для его…