FDA одобрило первый генотерапевтический препарат от миодистрофии Дюшенна за $3,2 млн

Препарат Elevidys от американской Sarepta Therapeutics одобрен FDA по ускоренной процедуре, его клинические исследования еще не…

Продолжить чтение

Bloomberg: эффективность 26 лекарств, одобренных FDA по ускоренной схеме, так и не доказана

Агентство Bloomberg выявило 26 препаратов, зарегистрированных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по…

Продолжить чтение

«Круг добра» закупил незарегистрированные препараты для детей с миодистрофией Дюшенна

В компании «ФармаМондо» сообщили, что в регионы России для подопечных госфонда «Круг добра» поступила первая партия…

Продолжить чтение

Родители детей с миодистрофией Дюшенна написали открытое письмо в фонд «Круг добра». Они просят включить в список для закупок препараты «Эксондис 51», «Виондис 53» и «Вилтепсо»

Родительский проект по оказанию помощи пациентам с миодистрофией Дюшенна написал открытое письмо главе фонда «Круг добра»…

«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний

Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России…

Продолжить чтение

Фонд «Круг добра» закупит препараты для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

Около 50 детей обеспечат лекарствами «Эксондис», «Виондис» и «Вилтепсо» для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна…

Amondys 45: Sarepta утвердила ещё один препарат от мышечной дистрофии Дюшенна

Sarepta Therapeutics объявила о том, что FDA утвердило ее очередной препарат генной терапии. Лекарство, которое будет…

Продолжить чтение

Roche заплатит Sarepta $1,15 млрд за права на препарат генной терапии дистрофии Дюшенна

Швейцарская Roche 23 декабря объявила о заключении лицензионного соглашения с американской биотехнологической компанией Sarepta Therapeutics, касающегося…

Продолжить чтение

Exondys 51 от Sarepta Therapeutics назвали «дорогим и неубедительно эффективным»

Средство генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Exondys 51 от Sarepta Therapeutics, получившее условное одобрение в 2106…

Продолжить чтение

Sarepta и Invitae стремятся ускорить исследование средств терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Американская фармкомпания Sarepta Therapeutics расширила альянс с компанией Invitae, специализирующейся в сфере генетической информации, для оказания…

Продолжить чтение

PTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД

Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics не смогла убедить FDA в эффективности своего препарата Translarna (ataluren) для…

Продолжить чтение

Разработка вестерн-блот-метода для количественной оценки человеческого белка дистрофина в клинических испытаниях этеплирсена фазы II и III.

Объект: Фосфордиамидатморфолиноолигомер (PMO), этеплирсен, получивший ускоренное одобрение в США для пациентов с мутациями гена дистрофина, пригодными…

Sarepta продаст право быстрого рассмотрения заявки на лекарство

Американская биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics Inс объявила о продаже своего ваучера на ускоренное рассмотрение заявки на…

Продолжить чтение

Emflaza: В США одобрен препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

FDA одобрило препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) американской биофармацевтической компании Marathon Pharmaceuticals, сообщает Reuters.…

Продолжить чтение

Лекарство за миллион: правда и мифы о рождении заоблачных цен

За какие лекарства приходится платить больше ста тысяч долларов в год на одного пациента? Почему они…

Продолжить чтение

Важнейшие новости фармакологии и медицинских биотехнологий за вторую половину 2016 года

Здание компании Novartis в Базеле, Швейцария. В этом году созданный ею препарат показал успехи в борьбе с рассеянным склерозом. Предлагаем…

Продолжить чтение

Фонд помощи запускает программу для помощи больным с дистрофией Дюшенна, направленную на обеспечение доступа к препарату Exondys 51

Программы помощи пациентам, как правило, являются некоммерческими организациями, которые финансируются фармацевтическими компаниями, организациями защиты прав пациентов…

Продолжить чтение

FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

В США одобрено первое лекарство для лечения миодистрофии Дюшенна. Это заболевание поражает мальчиков. Первые симптомы появляются…

Продолжить чтение