Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило пероральный препарат Дувизат (гивиностат)…
Продолжить чтениеМетка: FDA
FDA впервые одобрила терапию на основе редактирования генов CRISPR
FDA одобрила два новых препарата для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов старше 12 лет. Один из…
Продолжить чтениеВпервые одобрен ваморолон для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный препарат Agamree…
Продолжить чтениеFDA одобрило препарат компании Santhera для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Catalyst Pharmaceuticals сообщила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA)…
Продолжить чтение«Эврисди» одобрен в Европе против СМА для новорожденных
Препарат Roche против спинальной мышечной атрофии «Эврисди» одобрили в Европейском Союзе для детей до двух месяцев.…
Генетические ножницы: как из ДНК «вырезают» рак, ВИЧ и другие болезни
CRISPR-Cas9 — эффективный, но не универсальный инструмент генотерапии. Генная терапия возникла в 1990-х годах и за свою короткую историю…
Продолжить чтениеFDA одобрило первый генотерапевтический препарат от миодистрофии Дюшенна за $3,2 млн
Препарат Elevidys от американской Sarepta Therapeutics одобрен FDA по ускоренной процедуре, его клинические исследования еще не…
Продолжить чтениеBloomberg: эффективность 26 лекарств, одобренных FDA по ускоренной схеме, так и не доказана
Агентство Bloomberg выявило 26 препаратов, зарегистрированных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по…
Продолжить чтениеЭксперты FDA сомневаются в эффективности «орфанного» препарата от Sarepta
Эксперты Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) поставили под сомнение эффективность экспериментальной генной…
FDA предоставило статус Fast Track кандидату Regenxbio RGX-202
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус ЛП в…
Продолжить чтениеВ США одобрен экзоскелет, который поможет встать на ноги пациентам после инсульта
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование экзоскелета Atalante…
Следите за мышами: что будет с лекарством за два миллиона долларов после отзыва ключевой статьи
Недавно журнал Nature Biotechnology отозвал статью 2010 года — о том, как генную терапию для спинальной мышечной атрофии…
Продолжить чтениеFDA одобрило «Эврисди» для лечения СМА у детей до двух месяцев
FDA одобрило применение препарата «Эврисди» для лечения детей со СМА в возрасте до двух месяцев. Решение…
Компания Novartis закрыла доступ к лотерее по препарату Золгенсма для России
Компания Novartis сообщила о закрытии программы раннего доступа к генотерапевтическому препарату Золгенсма (онасемноген абепарвовек), так как одним…
«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний
Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России…
Продолжить чтениеИспытания показали, что Vamorolone безопасным образом улучшает мышечную функцию у детей с МДД
Опубликованы ключевые данные второй фазы испытания (2 b) VISION-DMD. Результаты показали эффективность Vamorolone наряду с главной…
Продолжить чтениеВ России начнется исследование нового препарата для лечения болезни Дюшенна
Третий в мире препарат для лечения болезни Дюшенна, разработанный «НС Фарма, Инк.» (NS Pharma, Япония), может…
Продолжить чтениеКак сэкономить 2 миллиона долларов и больше, или поговорим о генетике
Написать эту статью меня подтолкнул шквал публикаций о поиске 2 миллионов долларов на лечение обреченных детей…
Продолжить чтение