Технология CRISPR-Cas9, позволяющая редактировать геномы высших организмов, — сверхпопулярная тема обсуждений, касающихся перспективных направлений лечения многих…
Продолжить чтениеМетка: FDA
Фонд помощи запускает программу для помощи больным с дистрофией Дюшенна, направленную на обеспечение доступа к препарату Exondys 51
Программы помощи пациентам, как правило, являются некоммерческими организациями, которые финансируются фармацевтическими компаниями, организациями защиты прав пациентов…
Продолжить чтение
Не жизненные показания
Больные дети не могут получить лекарства, которые спасут их от инвалидной коляски в 12 лет и…
Продолжить чтение
Потенциальный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна проходит вторую фазу исследований
Потенциальный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна проходит вторую фазу исследований, вероятно будет предоставлен для внеочередного рассмотрения…
Продолжить чтение
Общественная палата добивается закупки для ребенка орфанного препарата стоимостью 500 тыс. евро
Председатель комиссии Общественной палаты РФ по социальной политике, трудовым отношениям и качеству жизни граждан Владимир Слепак…
FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
В США одобрено первое лекарство для лечения миодистрофии Дюшенна. Это заболевание поражает мальчиков. Первые симптомы появляются…
Продолжить чтение
В США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрило первый инъекционный препарат…
Бигликан получает статус орфанного препарата для лечения миодистрофии Дюшенна.
Администрация по контролю за продуктами и лекарствами в США предоставила статус орфанного препарата для бигликана.Человеческий рекомбинантный…
Продолжить чтение
Компания AveXis выпустила новые перспективные данные по безопасности и эффективности генной терапии AVXS-101
После получения в июле статуса FDA разрешенной терапии, основной разработчик генной терапии компания AveXis выпустила новые…
Продолжить чтение
Нусинерсен (Nusinersen) все ближе и ближе!
Мы рады вам сообщить, что в периодическом анализе исследования ENDEAR Нусинерсен достиг показателя теоретической эффективности, и…
Продолжить чтение
Трансларна, препарат для лечения миодистрофии Дюшенна, получает регулированный доступ в Великобритании.
PTC Therapeutics успешно заключила соглашение управляемого доступа (MAA) с Национальной службой здравоохранения (NHS) в Англии для…
Продолжить чтение
Sarepta подорожала на 31% благодаря новому лекарству от мышечной дистрофии
Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) запросило у Sarepta дополнительную информацию по препарату Eteplirsen. Инвесторы…
Продолжить чтение
Однажды люди пересядут с инвалидных колясок на… экзоскелеты
Роботизированные экзоскелеты, этот старый добрый штамп научной фантастики, комиксов, книг и фильмов, постепенно становятся частью нашего…
Продолжить чтение
ДНК на дому: у них и у нас
Сравнительно молодой бизнес, цель которого — информировать людей о возможных предрасположенностях к заболеваниям, наследственным рискам, непереносимости…
Продолжить чтение
ТОР-10 медицинских приложений для смартфонов
Консультации с врачами, исправление осанки, первая помощь, проверка фальшивого лекарства… Благодаря смартфонам можно сказать, что наше…
Продолжить чтение
Какие риски несет клиническое применение методов замены митохондрий?
Новейшие пренатальные технологии могут предотвратить передачу тяжелых наследственных заболеваний от матери ребенку задолго до его рождения.…
Продолжить чтение
В США будет одобрено создание эмбриона, полученного от «трех родителей»
Национальная Академия Медицинских Наук США (US National Academy of Medicine) объявила, что Управление по контролю за…
Продолжить чтение
Лечение с помощью плацебо становится эффективнее лекарств
Согласно последним исследованиям, люди все чаще считают себя выздоровевшими, не принимая в действительности никаких лекарств, а…
Продолжить чтение