Метка: Клинические испытания

Antidote: Сервис по поиску клинических испытаний

Antidote: Сервис по поиску клинических испытаний

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Компания Antidote разработала удобный сервис по поиску клинических испытаний по параметрам пациента (вид заболевания, регион, возраст, пол). Этому сервису доверяет MDA: https://www.mda.org/research/clinical-trials Для поиска подходящего для Вас клинического испытания перейдите на страницу MDA: https://www.mda.org/research/clinical-trials. Для тех, кто не владеет английским языком, ниже приведена короткая инструкция о том, как пользоваться поиском. Искать клиническое испытание » Далее прокрутите страницу вниз и нажмите на оранжевую кнопку Find Trials: В появившемся окошке нажмите Start: В следующем окне начинайте вводить название заболевания на английском языке. Во всплывающем списке появится подходящее полное название. Кликните на то, которое Вас интересует.
Разработка вестерн-блот-метода для количественной оценки человеческого белка дистрофина в клинических испытаниях этеплирсена фазы II и III.

Разработка вестерн-блот-метода для количественной оценки человеческого белка дистрофина в клинических испытаниях этеплирсена фазы II и III.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОМЫШЦЫ, НОВОСТИ
Объект: Фосфордиамидатморфолиноолигомер (PMO), этеплирсен, получивший ускоренное одобрение в США для пациентов с мутациями гена дистрофина, пригодными для пропуска экзона 51, наряду с другими исследуемыми олигонуклеотидами в поздних стадиях клинических испытаний, нацелен на создание продуцируемого внутри организма белка дистрофина. Обзор: Миодистрофия Дюшенна (МДД) в первую очередь вызвана делецией целых экзонов, что приводит к сдвигу рамки считывания мРНК, которая препятствует продуцированию функционального белка дистрофина. Вестерн-блоттинг традиционно использовался в качестве подтверждающего теста для клинического диагноза МДД или мышечной дистрофии Беккера (БМД), но метод не стандартизирован и не имеют истинной количественной оценки. Дизайн / Методы: Чувствительный и
Лекарство за миллион: правда и мифы о рождении заоблачных цен

Лекарство за миллион: правда и мифы о рождении заоблачных цен

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
За какие лекарства приходится платить больше ста тысяч долларов в год на одного пациента? Почему они столько стоят, и какие мифы связаны с их ценой? Кто платит? Лекарство с истекшим сроком годности – за 155 тысяч рублей Первое лекарство от редкого и смертельно опасного заболевания – спинальной мышечной атрофии (СМА) – будет стоить $125000 за одну инъекцию. В первый год лечения пациент должен получить шесть таких инъекций (и потратить в итоге $750000), а затем всю оставшуюся жизнь тратить на лечение ежегодно $375000. Препарат под названием Spinraza был одобрен FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, США) в конце прошлого года. Только одно лекарство может помочь пациентам старше пяти лет, страдающим прогрессирующей мышечной дистрофией
Отношения между осанкой и физической работоспособностью у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна

Отношения между осанкой и физической работоспособностью у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Целью данного исследования было изучение взаимосвязи между осанкой и физической работоспособностью у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Семьдесят детей с МДД, которые были  поделены между функциональными уровнями 1 и 3 в соответствии с функциональной классификацией Брукв  (BLEFC) были включены в исследование. Осанка была оценена по Нью-Йоркской  шкале (NYPS) с полным диапазоном баллов от 0 (плохая осанка) до 100 (хорошая осанка). Шестиминутный тест (6MWT), приуроченные тесты, включая тест Гауэрса, по возрастанию / по убыванию 4 шагов, и тест прогулки  на 10м и Northstar амбулаторная оценка (NSAA) были выполнены также для оценки эффективности и статуса подвижности. Корреляцию между осанкой и физической работоспособностью анализировали с помощью коэффициента корреляции
Китайцы отредактировали геном взрослого человека с помощью CRISPR

Китайцы отредактировали геном взрослого человека с помощью CRISPR

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Китайские ученые впервые в мире провели эксперимент по редактированию генома взрослого человека методом CRISPR/Cas9. Об этом пишет Nature. CRISPR/Cas9 — методика редактирования генома, предложенная в 2012 году. Она основана на способности эндонуклеаз Cas9 распознавать попадающий в бактериальную клетку вирус и разрывать вирусный геном, защищая клетку от заражения. Затем место разреза восстанавливается естественным или искусственным путем. В первую очередь система рассматривается как перспективный инструмент лечения наследственных (в частности, связанных с кроветворной системой) и онкологических заболеваний. Однако до сих пор ее тестировали только на стволовых клетках и эмбрионах человека. В новой работе группа ученых под руководством Сычуаньского университета испытала методику на
Ученым удалось продлить жизнь мышей, «очистив» организм от стареющих клеток

Ученым удалось продлить жизнь мышей, «очистив» организм от стареющих клеток

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Разрушение «изношенных» клеток помогло продлить срок жизни и улучшить общее состояние мышей. Научная работа об этом появилась в журнале Nature, а краткий пересказ — на сайте Science News. Группа ученых из американской клиники Майо испытала на мышах препарат AP20187, который разрушал стареющие клетки, «находя» в них особый белок. Мыши получали инъекции два раза в неделю, начиная с годовалого возраста на протяжении шести месяцев. В результате продолжительность жизни мышей увеличилась на 24 — 27%. Также у грызунов улучшились функции сердца и почек, а сами животные стали более активны. В то же время на печень и толстую кишку препарат не повлиял. Стареющими клетками называют те клетки, которые перестали делиться и выполнять свои функции. Обычно они уничтожаются клетками иммунной си
Редактирование гена улучшает функцию мышц у мышей с мышечной дистрофией Дюшенна

Редактирование гена улучшает функцию мышц у мышей с мышечной дистрофией Дюшенна

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Используя инновационный инструмент для устранения генетических мутаций, авторы исследования успешно восстанавливают функции мышц у мышей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Инструмент редактирования гена под названием CRISPR/Cas9 работает путем коррекции в гене дистрофин, локализованный в Хр21. Результаты исследования опубликованы в научном журнале Science. мышечная дистрофия Дюшенна, редактирование гена, CRISPR/Cas9, МДД Авторы исследования утверждают, что им впервые удалось успешно лечить генетическое заболевание у взрослого живого млекопитающего. Это говорит о том, что CRISPR/Cas9 обладает потенциалом в лечении и у людей. «Однако предстоит еще много работы в данном направлении, чтобы проводить лечение на человеке и показать его безопасность», — добавляет автор исследования Чар
Генная терапия восстанавливает все мышцы у собак с миодистрофией

Генная терапия восстанавливает все мышцы у собак с миодистрофией

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОИНФОРМ, МИОМЫШЦЫ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Исследователи из Университета Миссури сообщили о полном и успешном лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у собак путем инъекции вирусного вектора, несущего ген микродистрофина, что приводит к восстановлению всех мышц. Клинические испытания с участием людей планируются в качестве следующего шага. Исследование, озаглавленное "Безопасность и распространенная трансдукция  мышц у молодых  и взрослых  собак с мышечной дистрофией Дюшенна  аденоассоциированным вирусом", было опубликовано в журнале Human Molecular Genetics. Предыдущие исследования успешно показали, что  использование  доставки аденовирусом для гена эффективно для всех мышц в организме в моделях МДД мышей. Но надежные результаты  генной терапии наблюдаемые у грызунов не были полностью подтверждены на больших животных модел
Ведущие исследования по СМА представлены в ходе научного конгресса в 2015 году

Ведущие исследования по СМА представлены в ходе научного конгресса в 2015 году

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Спинальная мышечная атрофий (СМА) разделяет сходства с другой неврологической болезнью - боковым амиотрофическим склерозом (БАС), отмечает доктор Дон Кливлэнд из Калифорнийского Университета, Сан-Диего. Хотя механизмы запуска болезни различны, и при СМА, и при БАС у двигательных нейронов клеток проявляются проблемы в обработке молекул РНК, ключевых игроков в дальнейшем производстве белка. Спинальная мышечная атрофий (СМА) разделяет сходства с другой неврологической болезнью — боковым амиотрофическим склерозом (БАС), отмечает доктор Дон Кливлэнд из Калифорнийского Университета, Сан-Диего. Хотя механизмы запуска болезни различны, и при СМА, и при БАС у двигательных нейронов клеток  проявляются проблемы в обработке молекул РНК, ключевых игроков в дальнейшем производстве белка. Докто
Marathon Pharmaceuticals подает документы для одобрения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Marathon Pharmaceuticals подает документы для одобрения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
После встречи с ассоциацией по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), Marathon Pharmaceuticals объявила, что начнет новый процесс по разрешению применения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Компания рассчитывает представить препарат в первом квартале 2016 года. Если заявка будет одобрена, компания сможет выпустить лекарство в продажу в США в первом квартале 2017 года. Дефлазакорт, кортикостероид, который работает как противовоспалительный препарат и иммунодепрессант. Было показано, что он способен замедлить потерю мышечной силы и функции, сохранить сердечную и дыхательную функции и уменьшить заболеваемость сколиозом (искривлением позвоночника) у людей с МДД. Важно отметить, что нежелательные побочные эффекты, часто связанные с кортикостероидами, т