Лечение миодистрофии Дюшенна: настоящее и будущее терапии

Генетики мировых лабораторий активно работают над проблемой лечения миодистрофии Дюшенна (МДД). Эксперты рассказали участникам первой Всероссийской…

Продолжить чтение

Как сэкономить 2 миллиона долларов и больше, или поговорим о генетике

Написать эту статью меня подтолкнул шквал публикаций о поиске 2 миллионов долларов на лечение обреченных детей…

Продолжить чтение

«Ты особенный малыш»: что делать, если у ребенка миодистрофия Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – редкое генетическое заболевание, которое обычно поражает мальчиков (примерно одного из 3500–5000).…

Продолжить чтение

Петербуржец с мышечной дистрофией Дюшена выйдет на забег от Парнаса до Петергофа

Журналист и активист Денис Гончаров планирует преодолеть за один день расстояние свыше 60 км. Двадцатидвухлетний петербуржец…

Продолжить чтение

Риздиплам – разрабатываемое лечение для Спинальной мышечной атрофии (тип 2,3). Положительные результаты

Положительные результаты исследований препарата Риздиплам для Спинальной мышечной атрофии (СМА) 2 и 3 типов 10 ноября…

Продолжить чтение

Расследуется смерть второго пациента в клиническом исследовании геннотерапевтического препарата Zolgensma от Novartis

Компания Novartis AG («Новартис АГ»), на прошлой неделе объявившая о положительных промежуточных результатах клинического исследования (КИ)…

Продолжить чтение
Инна Становая, страдающая Болезнью Помпе Фото предоставлено героиней материала

«Разве это не современный фашизм?» Нужно ли лечить одного человека, если на эти деньги можно помочь сотням

Недавно «Лента.ру» писала о жительнице Сургута, которой врачи отказывались назначать необходимый, но дорогой препарат, предлагая взамен…

Продолжить чтение

Умер Стивен Хокинг — последний великий мечтатель

Британский физик-теоретик Стивен Хокинг в среду, 14 марта, скончался в возрасте 76 лет. Ученый, большую часть…

Продолжить чтение

Дорогой, уникальный и срочно необходимый: рискованная комбинация?

В отчете ЕМА за 2016 год, о котором мы недавно писали в нашей новостной ленте, было…

Встань и иди: инвалидные коляски уходят в прошлое

Одна из основных проблем людей с ограниченными возможностями — передвижение по городу и доступность городской инфраструктуры. В обозримом будущем на смену инвалидным…

Продолжить чтение

Antidote: Сервис по поиску клинических испытаний

Компания Antidote разработала удобный сервис по поиску клинических испытаний по параметрам пациента (вид заболевания, регион, возраст,…

Продолжить чтение

Что такое миопатия Дюшенна?

Миопатия Дюшена – это одно из самых грозных заболеваний среди всех первичных мышечных дистрофий. Начинается она…

Исследование показало приемущества дефлазакорта перед преднизоном

Marathon Pharmaceuticals недавно представила выводы 3 фазы исследования, сравнивающего эффекты дефлазакорта, преднизона и плацебо у мальчиков…

Продолжить чтение

FDA рассмотрит ускореное одобрение для етеплирсена.

Sarepta объявила, что агенство по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) рассмотрело заявку для его…

Marathon Pharmaceuticals подает документы для одобрения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

После встречи с ассоциацией по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), Marathon Pharmaceuticals объявила, что…

Етеплирсен & Дрисаперсен: Два препарата для лечения миодистрофии на горизонте.

В понедельник, 29 июня BioMarin объявила, что FDA приняла заявку на регистрацию нового препарата (NDA) для…

FDA предоставила проект рекомендаций по разработке препаратов для мышечной дистрофии Дюшенна

Справочная информация: 9 июня Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выпустило проект, содержащий…

BioMarin завершает представление информации для ускоренного одобрения дрисаперсена для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Заявление сотрудника научной программы АМД  Лауры Хагерти: «Это очень обнадеживающие новости для сообщества МДД, и мы…