MDA | МИОПАТИЯ.BY

Расследуется смерть второго пациента в клиническом исследовании геннотерапевтического препарата Zolgensma от Novartis

от: Апрель 22, 2019Нет комментариев

Компания Novartis AG («Новартис АГ»), на прошлой неделе объявившая о положительных промежуточных результатах клинического исследования (КИ) экспериментального геннотерапевтического... Читать далее

«Разве это не современный фашизм?» Нужно ли лечить одного человека, если на эти деньги можно помочь сотням

от: Декабрь 05, 2018Нет комментариев

Недавно «Лента.ру» писала о жительнице Сургута, которой врачи отказывались назначать необходимый, но дорогой препарат, предлагая взамен дешевые, но малоэффективные витамины. Публик... Читать далее

Умер Стивен Хокинг — последний великий мечтатель

от: Март 15, 2018Нет комментариев

Британский физик-теоретик Стивен Хокинг в среду, 14 марта, скончался в возрасте 76 лет. Ученый, большую часть жизни проведший в инвалидном кресле, широко известен как популяризатор... Читать далее

Дорогой, уникальный и срочно необходимый: рискованная комбинация?

от: Июль 06, 2017Нет комментариев

В отчете ЕМА за 2016 год, о котором мы недавно писали в нашей новостной ленте, было заметно, что регулятор гордится параллельной (между FDA, EMA и PMDA) процедурой ускоренного одоб... Читать далее

Встань и иди: инвалидные коляски уходят в прошлое

от: Июнь 09, 2017Нет комментариев

Одна из основных проблем людей с ограниченными возможностями — передвижение по городу и доступность городской инфраструктуры. В обозримом будущем на смену инвалидным креслам, не вс... Читать далее

Antidote: Сервис по поиску клинических испытаний

от: Апрель 05, 2017Нет комментариев

Компания Antidote разработала удобный сервис по поиску клинических испытаний по параметрам пациента (вид заболевания, регион, возраст, пол). Этому сервису доверяет MDA: https://www... Читать далее

Что такое миопатия Дюшенна?

от: Ноябрь 28, 20162 Комментарии

Миопатия Дюшена – это одно из самых грозных заболеваний среди всех первичных мышечных дистрофий. Начинается она в раннем детстве и заканчиваетсят летальным исходом ещё до того, как... Читать далее

Исследование показало приемущества дефлазакорта перед преднизоном

от: Май 12, 2016Нет комментариев

Marathon Pharmaceuticals недавно представила выводы 3 фазы исследования, сравнивающего эффекты дефлазакорта, преднизона и плацебо у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна. По резу... Читать далее

FDA рассмотрит ускореное одобрение для етеплирсена.

от: Сентябрь 22, 2015Нет комментариев

Sarepta объявила, что агенство по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) рассмотрело заявку для его нового препарата, етеплирсена, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (М... Читать далее

Marathon Pharmaceuticals подает документы для одобрения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

от: Сентябрь 04, 2015Нет комментариев

После встречи с ассоциацией по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), Marathon Pharmaceuticals объявила, что начнет новый процесс по разрешению применения дефлазакорта для... Читать далее

Етеплирсен & Дрисаперсен: Два препарата для лечения миодистрофии на горизонте.

от: Июль 08, 2015Нет комментариев

В понедельник, 29 июня BioMarin объявила, что FDA приняла заявку на регистрацию нового препарата (NDA) для дрисаперена, а Sarepta объявила, что они закончили свою доработку заявки... Читать далее

FDA предоставила проект рекомендаций по разработке препаратов для мышечной дистрофии Дюшенна

от: Июнь 24, 2015Нет комментариев

Справочная информация: 9 июня Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выпустило проект, содержащий руководство, для помощи компаниям, работающим в области разр... Читать далее