Метка: Олезоксим (Olesoxime)

Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Компания Roche представила последнюю информацию о 2 пероральных препаратах, находящихся на стадии разработки, Олезоксиме и RG7916. А также сообщает о трех стадиях исследования RG7916, в которые в настоящее время идет набор пациентов – SUNFISH (типы 2 и 3), FIREFISH (тип 1) и JEWELFISH (пациенты с типов 2/3, уже получавшие лечение другими модификаторами сплайсинга). Олезоксим Олезоксим является веществом, назначаемым перорально для поддержания функции митохондрий и поддержки и продления функционирования клеток. Европейское Медицинское Агентство (ЕМА) и Американская Администрации по контролю лекарственных средств и продуктов питания (FDA) запросили дополнительные данные по соотношению преимуществ и рисков применения препарата в исследованиях фазы 3 Мы учли обратную связь ЕМА и FDAи
Новости о лекарствах для СМА с “конференции по СМА” из Польши

Новости о лекарствах для СМА с “конференции по СМА” из Польши

ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОМЫШЦЫ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Лечение Спинально-Мышечной Атрофии. Долгожданный обзор на наиболее перспективные разработки лекарств, которые планируют применять для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В первую очередь, речь пойдет об экспериментальном соединении Olesoxime (олесоксим), французских компаний Trophos и La-Roshe. На данный момент, это один из немногих препаратов в качестве потенциального лечения СМА, который показал обнадеживающие результаты во второй фазе клинических испытаний. Его действие направленно на митохондрии, так называемые «электростанции клеток», что повышает функциональность и выживаемость клеток в условиях стресса. Нейропротекторный эффект Olesoxime поддерживает моторную функцию и улучшает общее состояние здоровья больных СМА, т.е. замедляет прогрессирование заболевани
СМА — оценка конъюнктуры рынка, тенденции и прогноз роста 2015 – 2023 г.г.

СМА — оценка конъюнктуры рынка, тенденции и прогноз роста 2015 – 2023 г.г.

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Опубликован новый доклад Transparency Market Research под названием “Spinal Muscular Atrophy Market – Pipeline Assessment, Size, Growth, Trends, and Forecast 2015 – 2023” (СМА - оценка конъюнктуры рынка, тенденции и прогноз роста 2015 – 2023). Исследование предлагает подробный анализ рынка лечения спинальной мышечной атрофии, понимание оценки движения, основные факторы роста, ограничения и потенциальные возможности. По данным исследования, препарат ISIS-SMNRx для пациентов с SMA (спинальная мышечная атрофия) успешно проходящий заключительную третью фазу испытаний, имеет наиболее успешные перспективы, и согласно прогнозу способен генерировать годовой доход в размере $ 0,47 (470 миллионов долларов США) к концу 2023 года только в США. Спинальная мышечная атрофия является генетическим н
Обновление информации о клинических испытаниях от разработчиков лекарственных средств. Текущие программы клинических испытаний (июнь 2016).

Обновление информации о клинических испытаниях от разработчиков лекарственных средств. Текущие программы клинических испытаний (июнь 2016).

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
На прошедшей в середине июня Конференции по СМА в США были представлены последние новости о 6 ведущихся исследовательских программах поиска лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Данный обзор отражает текущую информацию на конец июня 2016г. На ежегодной СМА конференции представители шести программ, находящихся на данный момент в стадии клинических испытаний, дали обновленную информацию о том, что происходит на данный момент в исследованиях. Из этих шести программ, четыре — AVXS-101 (генная терапия), Nusinersen, RG7800/RG7916, и LMI070 – лечат, лежащую в основе СМА, генетику. Генная терапия ставит себе целью заменить мутацию в SMN1 гене, которая и является причиной спинальной амиотрофии, а другие три программы нацелены на SMN2, как на «дублирующий ген». Еще дв
Roche: Продажа Olesoxime на рынке всем желающим возможна не ранее 2017 года

Roche: Продажа Olesoxime на рынке всем желающим возможна не ранее 2017 года

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Уже достаточно долго пациенты, страдающие SMA, и их семьи ожидают выход на рынок и обсуждают будущее препарата Olesoxime. Польский SMA-Фонд провел ряд встреч с сотрудниками фирмы Roche, ответственными за разработку этого препарата для того, чтобы обеспечить пациентов и членов их семей самой объективной и актуальной информацией о планируемой доступности препарата. Как мы помним, Olesoxime воздействует на мембрану защитных двигательных нейронов, что позволяет им работать в ситуации дефицита SMN белка в организме больных. Клинические исследования (проведенные также в Польше), показали, что в течении более двух лет у пациентов, принимающих Olesoxime, не наблюдалось прогрессирования заболевания. Препарат Olesoxime был изобретен учеными из Парижского института Dе Myologie, и продолжил
Roche приобретает Olesoxime Trophos лекарство от СМА

Roche приобретает Olesoxime Trophos лекарство от СМА

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Фармацевтическая компания Roche 16 января 2015 объявила, что согласилась приобрести одну из фирменных разработок Trophos (Trophos частная биотехнология компания, основанная в Марселе, Франция). Препарат Olesoxime Trophos (в TRO19622), который разрабатывается для SMA – редкого и тяжелого генетического нервно-мышечного заболевания, которое наиболее часто диагностируется у детей. Результаты проведенных клинических исследований Olesoxime при заболевании SMA показали благотворное влияние на поддержание нервно-мышечной функции у лиц с SMA II типа и без амбулаторного лечения SMA III типа, а также снижение медицинских осложнений, связанных с заболеванием. Эти данные были впервые представлены в апреле 2014 года на ежегодной встрече Американской Академии Неврологии (ААН). "Это приобретение по
AveXis, объявила об успешном завершении испытаний, первой в мире генной терапии человека для лечения детей со СМА

AveXis, объявила об успешном завершении испытаний, первой в мире генной терапии человека для лечения детей со СМА

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Ведущая компания по исследованиям и разработке в генной терапии AveXis, объявила об успешном завершении низко-дозированных испытаний, первой в мире генной терапии человека для лечения детей со СМА (спинальная мышечная атрофия). Тестирование началось в апреле 2014 года. "История с переносом генов терапевтическим способом началась 13 мая 2014 года, когда ребенку был успешно введено около 400 триллионов вирусных частиц, содержащих трансген SMN, при этом не возникло осложнений за прошедшее время по сегодняшний день (21 октября 2014 года). После этого исторического момента для исследования и лечения СМА, последовали инъекции ещё двум младенцам в пониженной дозировке - прокомментировал John A. Carbona, главный исполнительный директор компании AveXis. AveXis также объявил текущих пла
Генетические заболевания : Боковой амиотрофический склероз

Генетические заболевания : Боковой амиотрофический склероз

ГЕНЕТИКА, ЛИТЕРАТУРА / ПУБЛИКАЦИИ, МИОИНФОРМ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Боковой амиотрофический склероз (БАС, также известный как болезнь Шарко) - это одно из моторно-нейронных заболеваний. БАС - это прогрессивное, смертельное нейродегенеративное расстройство, вызванное дегенерацией моторных нейронов - нервных клеток центральной нервной системы, которые обеспечивают моторную координацию и поддерживают тонус мышц. Это заболевание в Северной Америке часто называют болезнью Лу Герига, после того, как у известного бейсболиста команды Нью-Йорк Янкиз (New York Yankees) было выявлено это заболевание в1939 году. Признаки и симптомы Расстройство вызывает мышечную слабость и атрофию мышц всего тела, которая вызывается дегенерацией верхних и нижних моторных нейронов. Мышцы перестают функционировать, что в итоге приводит к их атрофии. Пораженные люди в конечном
Olesoxime: Первые обнадеживающие результаты клинического испытания препарата на СМА-пациентах

Olesoxime: Первые обнадеживающие результаты клинического испытания препарата на СМА-пациентах

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
29 апреля СМИ появилась информация, что компания Thropos и организация l’AFM-Téléthon, который финансировал исследование представили положительные результаты клинического испытания Olesoxime, в ходе 66 ежегодного собрания Американской академии неврологии, которая состоялась в Филадельфии, США. Я не цитирую всю статью (которая на английском языке), но стоит отметить, следующее: Результаты показывают, что пациенты, которые получили Olesoxime смогли сохранить двигательную функцию двухлетнего периода исследования , и что типичные осложнения, связанные с SMA произошло в них значительно реже, чем у пациентов, принимающих плацебо. Анализ результатов показал, что ни возраст, пол, тип SMA или страна, из которой пришел пациент не влияет на результаты исследования. Olesoxime имеет пот
СМА — Olesoxime: Результаты выглядят многообещающе

СМА — Olesoxime: Результаты выглядят многообещающе

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Предварительные результаты для фазового 2 исследования экспериментальной соединения Olesoxime предполагают, что это может сохранить моторную функцию в спинальной мышечной атрофии. Экспериментальное соединение Olesoxime (TRO19622), в развитии французской компанией биотехнологии Trophos в качестве потенциального лечения спинальной мышечной атрофии (SMA), показывает обнадеживающие результаты в фазе 2 испытания с участием 165 детей и молодых взрослых с этим расстройством. В их 10 марта 2014, пресс-релизе, Trophos объявил, что Olesoxime показали "благотворное влияние на поддержание двигательной функции." Препарат, который нацелен на производящие энергию частей клеток, известных как митохондрии, предназначен для повышения функции и выживание клеток в условиях стресса. В случае одобр