Метка: PTC Therapeutics

Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Компания Roche представила последнюю информацию о 2 пероральных препаратах, находящихся на стадии разработки, Олезоксиме и RG7916. А также сообщает о трех стадиях исследования RG7916, в которые в настоящее время идет набор пациентов – SUNFISH (типы 2 и 3), FIREFISH (тип 1) и JEWELFISH (пациенты с типов 2/3, уже получавшие лечение другими модификаторами сплайсинга). Олезоксим Олезоксим является веществом, назначаемым перорально для поддержания функции митохондрий и поддержки и продления функционирования клеток. Европейское Медицинское Агентство (ЕМА) и Американская Администрации по контролю лекарственных средств и продуктов питания (FDA) запросили дополнительные данные по соотношению преимуществ и рисков применения препарата в исследованиях фазы 3 Мы учли обратную связь ЕМА и FDAи
Аталурен не прошел клинические исследования для лечения муковисцидоза

Аталурен не прошел клинические исследования для лечения муковисцидоза

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics Inc прекратила разработку препарата ataluren для лечения муковисцидоза, поскольку препарат не показал ожидаемых результатов в ходе исследований III фазы, сообщает Reuters. Акции компании упали на 25,3% – до 9,84 долл. Как заявили в компании, ataluren не показал статистически значимых улучшений симптоматики у пациентов с нонсенс-мутацией муковисцидоза. Кроме того, компания отзовет заявку на одобрение препарата для лечения муковисцидоза в Европе. В настоящее время ataluren одобрен в ЕС для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, обусловленной нонсенс-мутациями, у амбулаторных пациентов в возрасте от 5 лет. http://www.pharmvestnik.ru/
Исследователи обнаружили новый подход к поиску лечения генетических заболеваний

Исследователи обнаружили новый подход к поиску лечения генетических заболеваний

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Исправлять наследственные заболевания, пропуская “стоп-сигнал”: исследователи обнаружили новый подход к поиску лечения генетических заболеваний Как сообщает издание Newswise (Бирмингем, штат Алабама). - Исследование, опубликованное сегодня учеными Университета Медицинской школы  штата Массачусетс и Университета штата Алабама в Бирмингеме, демонстрирует механизм действия препарата Аталурен, который показал себя как перспективный в лечении мышечной дистрофии Дюшенна и муковисцидоза. В этих и других наследственных заболеваний, от 10 до 15 процентов точечных мутаций приводят к потери способности кодона кодировать какую-либо аминокислоту и возникновению “стоп-кодона”, что провоцирует преждевременное прекращение синтеза белка и невозможность функционирования клетки. Аталурен  побужд
Обновление информации о клинических испытаниях от разработчиков лекарственных средств. Текущие программы клинических испытаний (июнь 2016).

Обновление информации о клинических испытаниях от разработчиков лекарственных средств. Текущие программы клинических испытаний (июнь 2016).

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
На прошедшей в середине июня Конференции по СМА в США были представлены последние новости о 6 ведущихся исследовательских программах поиска лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Данный обзор отражает текущую информацию на конец июня 2016г. На ежегодной СМА конференции представители шести программ, находящихся на данный момент в стадии клинических испытаний, дали обновленную информацию о том, что происходит на данный момент в исследованиях. Из этих шести программ, четыре — AVXS-101 (генная терапия), Nusinersen, RG7800/RG7916, и LMI070 – лечат, лежащую в основе СМА, генетику. Генная терапия ставит себе целью заменить мутацию в SMN1 гене, которая и является причиной спинальной амиотрофии, а другие три программы нацелены на SMN2, как на «дублирующий ген». Еще дв
Трансларна, препарат для лечения миодистрофии Дюшенна, получает регулированный доступ в Великобритании.

Трансларна, препарат для лечения миодистрофии Дюшенна, получает регулированный доступ в Великобритании.

НОВОСТИ
PTC Therapeutics успешно заключила соглашение управляемого доступа (MAA) с Национальной службой здравоохранения (NHS) в Англии для Трансларны (Ataluren), препарата для лечения амбулаторных больных в возрасте от 5 и старше с нонсенс-мутацией при  мышечной дистрофии Дюшенна (nmDMD). Решение обеспечивает  доступ пациентов к трансларна  в Англии. Национальный институт Соединенного Королевства Великобритании и Северной Ирландии  (NICE) дал положительную рекомендацию препарату в апреле 2016 года, при условии  окончательной доработки условий Договора регулируемого доступа между PTC и НГС. Окончательное руководство от NICE ожидается позже в этом месяце после подписания договора. В Соединенных Штатах трансларна является исследуемым новым препаратом и до сих пор не  одобрена FDA для МДД. О
Genentech \ PTC сообщает о приостановке клинической разработки препарата RG7800 для терапии СМА

Genentech \ PTC сообщает о приостановке клинической разработки препарата RG7800 для терапии СМА

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Genentech, ведущая компания в области биотехнологий, которая открывает, разрабатывает, производит и продает лекарства для лечения пациентов с серьезными или угрожающими жизни заболеваниями, недавно предоставила новые данные о клинической разработке препарата RG7800. RG7800 - это SMN2 сплайсинг-модификатор, который разрабатывается для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА). Moonfish является программой клинической разработки RG7800 компании Genentech, которая ведется в партнерстве с PTC Therapeutics. «Как мы уже говорили ранее в этом году, неожиданно замеченное влияние на глаза наблюдается в исследованиях оценки долгосрочной безопасности RG7800 на животных. В качестве мер предосторожности, Genentech (Рош) приостановил фазу испытаний Moonfish в апреле 2015 года. Управле
Мировой рынок орфанных препаратов: что имеем и каков прогноз?

Мировой рынок орфанных препаратов: что имеем и каков прогноз?

ИССЛЕДОВАНИЯ, ЛИТЕРАТУРА / ПУБЛИКАЦИИ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Редкие (орфанные) заболевания затрагивают небольшую часть популяции, часто являются генетическими и сопровождают человека в течение всей его жизни, даже если симптомы такой патологии проявляются не сразу. В разных странах определение и перечень орфанных заболеваний принимаются на государственном уровне, единого определения для них не существует, также как нет единого критерия отнесения заболеваний к этой группе. Ввиду низкого уровня распространения этих нозологий осложнена их диагностика, проблематично также их лечение. Однако медицина не стоит на месте, многие фармацевтические компании ведут активные разработки инновационных продуктов, предназначенных для лечения редких заболеваний, при этом количество орфанных препаратов в мире увеличивается, давая пациентам с редкими заболеваниями н
Разработка лекарственных средств для МДД 2014

Разработка лекарственных средств для МДД 2014

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Разработка лекарственных средств для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) идет по нескольким направлениям. Вот некоторые обновления на начало ноября 2014 года. PTC движется вперед с Ataluren В августе 2014 года, Ataluren , также известные как Translarna , получил условное одобрение в Европе для амбулаторных пациентов в возрасте 5 лет и старше с МДД, вызванной специфическими генетическими мутациями, известных как недоношенных стоп-кодонов (также известный как нонсенс мутаций ). Ataluren разрабатывается PTC Therapeutics Южной Plainfield, Нью-Джерси, биотехнологической компании, которой MDA дал $ 1,5 млн грант в 2005 году он известен в качестве лекарственного средства "стоп-кодона для чтения через«. В сентябре, PTC объявила о завершили зачисление на его испытания фазы 3 из Ataluren и, что пе
PTC Therapeutics получила условное одобрение в Европейском Союзе для Translarna ™ для лечения носенс мутаций при мышечной дистрофии Дюшенна

PTC Therapeutics получила условное одобрение в Европейском Союзе для Translarna ™ для лечения носенс мутаций при мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Нью-Джерси, 4 августа 2014 - PTC Therapeutics, Inc сегодня объявила, что Европейская комиссия предоставила условное разрешение на продажу транслвны (аталурена) в Европейском Союзе (ЕС) для лечения носенс мутаций при  мышечной дистрофии Дюшенна у амбулаторных больных в возрасте пяти лет и старше. "Мы рады, что транслана была одобрена для лечения носенс мутаций при  мышечной дистрофии Дюшенна. Ориентируясь на основную причину МДД, у нее есть потенциал, чтобы изменить ход болезни. Мы развивали наш препарат, чтобы сделать  его доступным для больных в ЕС, поскольку мы продолжаем наши глобальные усилия, и ндеемся, что Translarna станет доступна для всех мальчиков с мдд, что может принести пользу ",- заявил Стюарт В. Пелтз доктор философии, исполнительный директор PTC Therapeutics, Inc. "М
PTC Therapeutics объявляет о расширенной программе доступа для Translarna ™ (Ataluren)

PTC Therapeutics объявляет о расширенной программе доступа для Translarna ™ (Ataluren)

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
PTC Therapeutics, сегодня объявила о начале расширенной программы доступа (EAP). Программа компании PTC призвана сделать Translarna ™ (Ataluren) доступным для пациентов c нонсенс -мутациями в гене дистрофин (Мышечная дистрофия Дюшенна) раньше , чем коммерческая доступность , в тех странах, где существуют механизмы финансирования программ EAP и в соответствии с местными правилами. Финансируемые программы пациентов уже разрешены в Турции и Испании. Сегодня the French National Agency for Medicines and Health Products Safety (ANSM), предоставило временное разрешение для использования . Государственные ассигнования на больницы позволяют оплатить за Translarna для пациентов, включенных в программу АТО. "Для детей и молодых людей, живущих с МДД , быстро прогрессирующей мышечной болез