Roche получила положительные результаты третьей фазы КИ ЛП для лечения миодистрофии Дюшенна

Компания объявила основные результаты глобального рандомизированного двойного слепого исследования EMBARK третьей фазы препарата деландистроген моксепарвовек-рокл (торговое…

«Эврисди» одобрен в Европе против СМА для новорожденных

Препарат Roche против спинальной мышечной атрофии «Эврисди» одобрили в Европейском Союзе для детей до двух месяцев.…

Минздрав России разрешил применять рисдиплам для лечения младенцев до двух месяцев со СМА

Минздрав России одобрил расширение показания к применению для препарата рисдиплам компании Roche для лечения младенцев в возрасте…

Продолжить чтение

Поставщик президентского фонда «Круг добра» ведет переговоры о производстве в России препарата от СМА. Стоимость лекарства для одного пациента — от 20 миллионов рублей в год

Фармдистрибьютор «Ирвин» ведет переговоры с международной компанией Roche о производстве в России рисдиплама (торговая марка «Эврисди»). Этот препарат тормозит…

«Круг добра» утвердил критерии отбора детей на терапию Золгенсмой

Члены экспертного совета фонда «Круг добра» 13 июля обсудили критерии назначения детям со спинальной мышечной атрофией (СМА)…

Продолжить чтение

Спинальная мышечная атрофия (СМА): ответы на самые часто задаваемые вопросы

Эту болезнь называют самой частой из редких. Она встречается у одного новорождённого из 6 000-10 000.…

Продолжить чтение

Голикова рассказала о прототипе технологии лечения миодистрофии Дюшенна

Вице-премьер РФ Татьяна Голикова отчиталась о реализации Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий, заявив, что Центр…

Продолжить чтение

Biocad завершила раннюю разработку первого российского лекарства от СМА

Российская биотехнологическая компания Biocad завершила раннюю разработку препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), получен финальный кандидат…

Продолжить чтение

Спасти нельзя убить! 28 февраля — Международный день редких (орфанных) заболеваний

Таких больных называют «смайлики», что в переводе с английского означает «улыбка». Но, к сожалению, их жизнь…

Продолжить чтение

Пациенты-«смайлики»: как в Петербурге лечат детей со спинальной мышечной атрофией

Сколько в Петербурге детей имеют диагноз спинальная мышечная атрофия (СМА) и как их лечат? Об этом…

Продолжить чтение

В США зарегистрирован рисдиплам от Roche для лечения СМА

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило регистрацию Эврисди (рисдиплам) швейцарской Roche для…

Продолжить чтение

История крошки Софии с болезнью, при которой дети перестают есть и дышать. Её спасет укол за 145 млн рублей

У Анастасии и Владимира Дарбинян 23 февраля родилась третья дочка — София. Примерно в полтора месяца…

Продолжить чтение

Компания «Рош» проанализировала влияние глобальной пандемии на пациентов со СМА и разработала меры реагирования

Швейцарская фармацевтическая компания «Рош», совместно со своими партнерами, наблюдая за развитием глобальной пандемии COVID-19, сделала выводы…

Продолжить чтение

В Россию доставили первую партию рисдиплама для пациентов со СМА

В Россию прислали первую партию препарата рисдиплам для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Лекарство будут…

«Орфанные лекарства отличает высокая стоимость разработки»: производители препаратов от СМА рассказали о ценообразовании

Спинальную мышечную атрофию не зря называют самой дорогой болезнью в мире. Существующие лекарства, которые помогают остановить…

Продолжить чтение

Roche подала в Минздрав заявку на регистрацию препарата для лечения СМА. Он станет вторым в России

Швейцарская компания Roche подала заявку в Минздрав России на регистрацию препарата «Рисдиплам» (торговое наименование «Эврисди») для…

В России открылась программа доступа к рисдипламу для пациентов со СМА второго типа

В России открылась программа дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) второго…

Сотни тысяч евро или бегство из страны. 152 белоруса ждут лекарство, которое остановит их медленную смерть

Сегодня жизнь маленькой белоруски Софии Жагунь зависит от 2 миллионов 135 тысяч долларов. Это — цена препарата, способного…

Продолжить чтение