Метка: Спинраза / Нусинерсен

CHMP рекомендовал к регистрации в ЕС 9 новых лекарственных препаратов

CHMP рекомендовал к регистрации в ЕС 9 новых лекарственных препаратов

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ
Европейский комитет по контролю за лекарственными препаратами, используемыми у человека (CHMP) рекомендовал выдать маркетинговое разрешение девяти новых лекарственным препаратам. В случае положительного решения Европейской комиссии лекарственные средства могут быть одобрены уже в апреле этого года, пишет The Pharma Letter. Среди рекомендованных к регистрации – два орфанных препарата для лечения редких нейродегенеративных патологий у детей. Первое средство нусинерсен (nusinersen) было разработано американской биотехнологической компанией Biogen для лечения спинальной мышечной атрофии. В ЕС в настоящее время нет одобренной специфической терапии данного состояния. Второе – церлипоназа альфа (cerliponase alfa) компании BioMarin. Данный препарат был создан для лечения нейронального церои
Когда стоимость лечения одним препаратом превышает $1,2 млн в год: рейтинг самых дорогостоящих лекарств в мире

Когда стоимость лечения одним препаратом превышает $1,2 млн в год: рейтинг самых дорогостоящих лекарств в мире

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Когда фармкомпания Biogen объявила цену на препарат для лечения спинальной мышечной атрофии Spinraza в размере $750 тыс. за первый год терапии и $375 тыс. за последующие годы, на компанию немедленно набросились критики. Акции компании незамедлительно упали в цене. Однако цены, озвученные Biogen, далеки от максимальных. К примеру, цена годового курса терапии препаратом Glybera исчисляется астрономической суммой $1,2 млн. Аналитики FiercePharma составили рейтинг самых дорогостоящих лекарств в мире. 1. Glybera, $1,2 млн в год Препарат генной терапии Glybera компании UniQure помогает от дефицита фермента липопротеинлипазы, который регулирует уровень липидов в крови. Препарат еще не разрешен к применению в США, но годовая цена его применения в Европе превышает 1 млн евро. 2. Rav
Инструкция к препарату СПИНРАЗА для лечения СМА

Инструкция к препарату СПИНРАЗА для лечения СМА

ИССЛЕДОВАНИЯ, ЛИТЕРАТУРА / ПУБЛИКАЦИИ, МИОИНФОРМ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
23 декабря Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA) одобрило препарат Спинраза – первое в мире средство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА), редкого генетического заболевания, влияющего на мышечную силу и способность двигаться. Препарат Спинраза выпущен в дозировке 12 мг на 5 мл для интратекального введения (непосредственно в спинномозговую жидкость) и одобрен для всех возрастов и типов СМА без каких-либо ограничений. В настоящий момент препарат Спинраза находится на рассмотрении в Европейском Медицинском Агентстве (ЕМА), решение от которого ожидается в конце первого квартала 2017 года. После получения одобрения от обоих медицинских агенств FDA и ЕМА, для того, чтобы российские пациенты смогли получить
Это пока не полное выздоровление, но очень близко к нему. История Софии.

Это пока не полное выздоровление, но очень близко к нему. История Софии.

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОМЫШЦЫ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
Новый препарат дает надежду пациентам со спинальной мышечной атрофией впервые спустя 125 лет после первого описания болезни в медицинской литературе и спустя чуть более 10 лет после выяснения его генетических причин. История Софии, американской девочки со СМА 1 типа, принимавшей участие в клинических испытаниях препарата Спинраза, недавно одобренного в США для лечения детей со спинальной мышечной атрофией. Рождение Софии Уайли не давало поводов для беспокойства: она родилась вовремя, получила высокие баллы по шкале Апгар. «Но при визите к педиатру в возрасте 2 месяцев она не держала головку и ее рефлексы были слабы», — рассказывает ее мать Наталия, — «Она была похожа на тряпичную куклу». Педиатр направил семью из Нью Гемпшира к неврологу. София прошла генетическое исследов
Главный итог года от Ольги Тимуца: «Денег нет, лечения не будет»

Главный итог года от Ольги Тимуца: «Денег нет, лечения не будет»

ИССЛЕДОВАНИЯ, ЛИТЕРАТУРА / ПУБЛИКАЦИИ, МИОМЫШЦЫ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
Топ-5 разочарований людей с редкими заболеваниями за 2016 год по версии колумниста «Реального времени» Конец года принято завершать подведением итогов, особенно модно сейчас составлять рейтинги, или «топы» — верхушки рейтинга, например: «Топ самых успешных людей планеты», или «Топ самых популярных фильмов года»… Колумнист «Реального времени» Ольга Тимуца, возглавляющая «Ассоциацию синдрома Ретта», по просьбе нашего издания подвела свои итоги года, составив «Топ пяти несчастий» — все они связаны с разочарованиями 2016 года и касаются пациентов с редкими заболеваниями. Топ-5. Синдром Ретта. Лечения нет В Казани в мае 2016 прошел VIII Мировой конгресс по синдрому Ретта, на который приехали семьи с детьми с синдромом Ретта и специалисты из 21 страны мира, 30 регионов — всего около
Фонд «Семьи СМА» провел вебинар, посвященный выходу первого и единственного в мире лекарства от СМА

Фонд «Семьи СМА» провел вебинар, посвященный выходу первого и единственного в мире лекарства от СМА

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
23 декабря 2016 года Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA) одобрило препарат Спинраза – первое в мире средство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА), редкого генетического заболевания, влияющего на мышечную силу и способность двигаться. Этого события СМА-сообщество ожидало долгие годы и мы получаем большое количество вопросов об этом. Именно поэтому 29 декабря фонд провел вебинар на тему «Одобрен первый препарат для лечения СМА. Текущая информация". 23 декабря Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA) одобрило препарат Спинраза – первое в мире средство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА), редкого генетического заболевания, влия
Лекарство против спинальной мышечной атрофии обойдется в полтора миллиона долларов

Лекарство против спинальной мышечной атрофии обойдется в полтора миллиона долларов

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Biogen полагает, что выставила справедливую цену на «Спинраза». «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен) дает надежду на жизнь пациентам со спинальной мышечной атрофией, которые зачастую не доживают до своего второго дня рождения. «Байоджен» (Biogen) и «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) давеча получили одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен), первого и единственное лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии — редкого и тяжелого генетического заболевания, специфического ведения которого до сих пор не существовало. Всё бы ничего, но стала известна цена новинки: первый год курса нусинерсеном обойдется в 750 тыс. долларов, а затем по 375 тыс. долларов ежегодно — в итоге 1,
Spinraza: Начальная цена на первый в мире препарат от СМА $750,000

Spinraza: Начальная цена на первый в мире препарат от СМА $750,000

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Совсем недавно больные с спинальной мышечной атрофией получили хорошие новости о том, что FDA одобрило nusinersen (Spinraza), что делает его первым на рынке лекарством эффективном при редком и потенциально смертельном генетическом заболевании. Как и следовало ожидать, препарат, от Biogen и Ionis Pharmaceuticals, получился дорогостоящим, ценники на новые препараты лечения редких заболеваний часто имеют шестизначную цифру, это не удивительно, ведь конкуренции и каких-либо альтернативных методов лечения на данный момент не существует. Biogen (NASDAQ: BIIB) сообщил об установленной розничной цене в размере $125000 за 1 инъекцию лекарства от SMA Spinraza. Пациент в течении года должен получить шесть инъекций, общей стоимостью в $750000 за первый год использования, и $375000 за каж
SPINRAZA: FDA одобрило первый препарат для спинальной мышечной атрофии

SPINRAZA: FDA одобрило первый препарат для спинальной мышечной атрофии

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
23 декабря 2016 года, FDA объявило , что оно одобрило лекарственный препарат Spinraza™ (nusinersen) для лечения спинальной мышечной атрофии, что делает его первым в истории FDA утвержденных для терапии при SMA. Мы очень рады видеть результат усилий нашего сообщества как высшею точку в утверждении Spinraza: не только первый когда-либо одобренный препарат лечения этого заболевания, но и лекарство, которое обращено к основной генетической причине СМА. Это была история всех групп-семей, исследователей, компаний и работы FDA, вместе как одно сообщество, чтобы достичь этой удивительной вехи. Нам особенно приятно, что утонченный и строгий план клинический испытаний, который решили реализовать Biogen и Ionis, приведший к масштабному исследованию препарата, позволяющему незамедлительно да
Экспериментальный препарат испытали на детях со спинальной мышечной атрофией

Экспериментальный препарат испытали на детях со спинальной мышечной атрофией

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Группа специалистов из Университетского колледжа Лондона (University College London) во главе с Франческо Мунтони (Francesco Muntoni) воодушевлена результатами испытаний нового лекарства от спинальной мышечной атрофии. Генетическое заболевание бывает разной тяжести и дети, страдающие наиболее серьезными формами, не способны даже сидеть и редко доживают до двухлетнего возраста. Малыши, прошедшие курс нового препарата нусинерсен, смогли самостоятельно сидеть и даже ходить с поддержкой. Результаты впечатлили ученых и клинические испытания лекарства были прекращены досрочно – его эффективность была настолько очевидна, что было неэтично давать плацебо малышам из контрольной группы. Нусинерсен содержит фрагменты ДНК, которые способны связываться с определенными участками РНК. Это позво